Umoja Biopharmaのin vivo CAR-T候補がFDAファストトラック指定を獲得
in vivo細胞療法のパイオニアであるUmoja Biopharmaは、AbbVieと提携している主要候補UB-VV111がFDAからファストトラック指定を受け、新たな規制上のマイルストーンを達成しました。
指定の対象疾患とUB-VV111の現状
米国規制当局は、再発/難治性大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）（2つ以上の前治療後）および再発/難治性慢性リンパ性白血病（CLL）（3次治療以降）の治療薬としてUB-VV111にこのステータスを付与しました。
CD19を標的とするUB-VV11は、昨年FDAによってヒト臨床試験が承認された初のin vivo CAR-T細胞療法であり、現在、B細胞悪性腫瘍における安全性と抗がん活性を評価するフェーズ1試験が進行中です。
Umojaのin vivo CAR-T技術の革新性
Umojaのin vivo細胞療法は、レンチウイルスベクター（VivoVec）を用いて体内のT細胞に遺伝子配列を送り込み、T細胞自身ががんを攻撃するCAR-T細胞を作り出すよう改変するアプローチです。
このオフザシェルフ製品は、従来のCAR-T療法で必要とされる、患者からの細胞採取、ラボでの改変・増幅、再輸注というex vivo製造プロセスを不要にします。これにより、数週間かかる時間と多大なリソースが削減されます。
また、従来のCAR-T治療では骨髄を破壊するための積極的なリンパ球除去療法が必要でしたが、UB-VV11はRACRという第2の技術を使用し、内因的に生成されるCAR-Tの活性を高めると同時に、他の免疫細胞の影響を阻害することでリンパ球除去の必要性を排除します。
提携と市場の動向
UB-VV11は、UmojaがAbbVieと昨年締結した最大14.4億ドル規模の契約に含まれる複数の細胞療法の一つです。この契約は、大手製薬会社がin vivo細胞療法分野に参入した初めての事例とされています。
その後、CAR-TのパイオニアであるGilead/Kiteも、Umojaの競合であるInterius BioTherapeuticsを3億5000万ドルで買収する契約を8月に締結しました。
- この分野の別のプレーヤーであるKelonia Therapeuticsは、再発・難治性多発性骨髄腫を対象としたin vivo CAR-TであるKLN-1010のフェーズ1試験で患者への投与を開始しています。
意義
Umojaの最高医療責任者であるLuke Walkerは、「このファストトラック指定は、in vivo CAR-T細胞療法の進歩における重要なマイルストーンである」と述べました。彼はさらに、「UB-VV111は米国のin vivo CAR-T細胞分野をリードし続けており、今日の発表は、再発/難治性B細胞悪性腫瘍患者のアンメットニーズに対応するその可能性をさらに強化するものである」と付け加えました。