ノバルティス、経口補体阻害薬ファブハルタのループス腎炎適応拡大を断念
ノバルティスは、経口補体阻害薬ファブハルタ（イプタコパン）のループス腎炎への適応拡大を目指した第2相試験を中止しました。Clinicaltrials.govの登録情報によると、「戦略的考慮」に基づき、活動性クラスIII～IVのループス腎炎患者（クラスV膜性病変の有無を問わない）を対象とした標準治療へのアドオン療法としての研究が打ち切られました。
この2部構成の試験は、自己免疫疾患である全身性エリテマトーデス（SLE）に関連する重篤な腎臓炎症であるループス腎炎患者約80名を対象に、ファブハルタ（経口コルチコステロイドの有無にかかわらず）を評価するもので、2022年に開始されました。SLE患者の約半数が5年以内にループス腎炎を発症するとされています。
ループス腎炎治療薬市場の競争激化
試験開始時点の2022年には、ループス腎炎に対する承認療法は、GSKの注射用BLyS/BAFF阻害剤Benlysta（ベリムマブ）（2020年承認）と、大塚製薬の経口カルシニューリン阻害剤免疫抑制剤Lupkynis（ボクロスポリン）（翌年米国市場参入）のみでした。
しかし、その後市場は急速に変化しています。ロシュは抗CD20抗体Gazyva（オビヌツズマブ）のFDA承認を獲得し、SLEの審査も受けています。また、アストラゼネカはI型インターフェロン受容体拮抗薬Saphnelo（アニフロルマブ）の承認を受け、両薬剤はループス腎炎市場で急速に浸透しています。
さらに、ジョンソン・エンド・ジョンソンのFcRnブロッカーImaavy（ニポカリマブ）、バイオジェンのBDCA2標的リチフィリマブ、メルクKGaAの経口TLR7/8阻害剤エンパトランなど、ループス腎炎および/またはSLEの他の候補薬が多数、後期臨床試験段階にあります。ノバルティスは、このような市場の混雑状況を鑑み、ファブハルタが競合他社に追いつくのは困難と判断した可能性が高いです。
ファブハルタの現状と将来性
ファブハルタはすでに、血液疾患である発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）、希少腎疾患である原発性IgA腎症（IgAN）、および補体C3腎症（C3G）の3つの疾患に対して承認されています。ノバルティスの製品の中でも最も成長が速い製品の一つであり、今年第2四半期には売上が88%増の2億2500万ドルに達しました。
同社は以前、ファブハルタのピークセールスを30億ドル以上、潜在的には100億ドルにもなると予測しており、これは追加できる適応症の数に依存しています。現在、非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）および免疫複合体膜性増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）の他の試験が進行中です。
この試験中止のニュースは、Endpointsによって最初に報じられました。