ノバルティス、経口BTK阻害剤「remibrutinib（Rhapsido）」が米国で承認
ノバルティスは、経口BTK阻害剤remibrutinib（商品名：Rhapsido）が、慢性特発性蕁麻疹（CSU）の二次治療薬として米国で初の承認を得たと発表しました。これは、慢性じんましんとしても知られるCSUに対する、既存の注射剤（ノバルティスの抗IgE抗体Xolairおよびサノフィ/リジェネロンのIL-4/IL-13阻害剤Dupixent）に代わる初の経口薬となります。
慢性特発性蕁麻疹（CSU）の現状と課題
CSUは世界人口の約1%が罹患し、重症例では数週間にわたるかゆみや腫れを引き起こします。第一選択治療である抗ヒスタミン剤は、約60%のケースで効果がありません。ノバルティスは、米国だけで約170万人がCSUをコントロールできておらず、その半数以上が抗ヒスタミン剤単独では不十分であると推定しています。しかし、二次治療として推奨される注射剤を使用している適格患者は20%未満に留まっています。
患者団体によると、CSUは精神疾患（うつ病や不安など）を併発する患者が3分の2近くに上るほど、極めて消耗性の疾患であり、新たな治療選択肢の登場は大きな進歩です。
Rhapsidoの臨床的有効性
FDAの承認は、2つの第3相試験（REMIX-1およびREMIX-2）の結果に基づいています。これらの試験では、Rhapsidoの1日2回投与がプラセボと比較して、蕁麻疹活動性、かゆみの重症度、じんましんの重症度スコアにおいて有意な改善を示しました。52週間の追跡調査期間終了時には、治療を受けた患者の約半数がかゆみとじんましんから完全に解放されました。
価格と今後の展開
Rhapsidoは、リスト価格で30日分の供給が4,521ドルとなり、数日中に患者が利用可能になる予定です。ノバルティスは、EU、中国、日本でも申請を行っています。アナリストは、CSUのみの承認でも年間売上10億ドルを超えるブロックバスターとなる可能性を示唆しています。
ノバルティスは、慢性誘発性蕁麻疹（CINDU）や多発性硬化症（MS）に対する第3相試験、化膿性汗腺炎（HS）や食物アレルギーに対する第2相試験も実施しています。
一方、サノフィもCSU向けに経口BTK阻害剤rilzabrutinibを開発中ですが、CSUについてはまだ第3相試験に進んでいません。