ノバルティス、SMA遺伝子治療薬「Itvisma」のEU承認を取得し、対象患者を拡大
ノバルティスは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療薬オンアセムノゲン・アベパルボベクの新しい髄腔内製剤「Itvisma」について、EU承認を確保しました。これにより、より幅広い患者層への使用が可能になります。
対象患者の拡大と既存薬との比較
欧州委員会は、Itvismaを2歳以上のSMA患者（成人を含む）への使用を承認しました。これは、既存の静脈内投与製剤である「Zolgensma」が、肝臓の副作用リスクのため、通常21kg以下の乳幼児に限定されていたのと比較して、はるかに大きな患者集団を対象とします。Itvismaは、脊髄液に直接注射される固定用量として投与されるため、年齢に関わらずすべての患者に選択肢を提供し、肝臓関連の問題を回避できます。
治療の可能性と承認の根拠
欧州での承認は、遺伝性神経筋疾患を持つ高齢患者に対し、1回限りの治療を提供する可能性を高めます。これにより、バイオジェンの「Spinraza」やロシュの「Evrysdi」のような、生涯にわたる定期的なSMA治療から解放される可能性があります。
今回のEU承認は、以下の臨床試験に基づいています。
- フェーズ3 STEER試験: 2歳から17歳の治療歴のないSMA患者で、座れるが自力歩行経験のない患者を対象。
- フェーズ3b STRENGTH試験: SpinrazaまたはEvrysdiで以前に治療を受けた同様の患者群を対象。
患者団体とノバルティスの見解
患者支援団体「SMA Europe」の最高責任者であるNicole Gusset氏は、「欧州での承認はSMAコミュニティにとって重要なマイルストーン」とコメントし、患者とその家族に新たな治療選択肢がもたらされることを歓迎しました。
ノバルティスにとっては、昨年11月にFDAがItvismaを承認した米国に続き、今回欧州で対象患者が拡大されたことで、「数十億ドル規模」の売上を牽引する可能性があると見込んでいます。Zolgensmaの売上は、適格患者のプールが減少し始めたため、ここ数四半期で縮小傾向にありました。
経済的側面
Itvismaは、米国ではZolgensmaの210万ドルに対し、259万ドルとわずかに高い希望小売価格が設定されています。欧州での発売時期と価格設定は、各国の償還交渉によって決定されます。