uniQure、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130のFDA承認審査拒否で株価が半減
オランダのバイオテクノロジー企業uniQureは、ハンチントン病に対する遺伝子治療薬AMT-130について、米食品医薬品局（FDA）が承認審査の準備ができていないと表明したことを受け、株価が約半分に下落しました。現在、ハンチントン病には確立された治療法がありません。
AMT-130のこれまでの成果と投与方法
AMT-130は、脳内に直接注射される単回投与の遺伝子治療薬で、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いて、ハンチンチン遺伝子の変異を停止させ、神経細胞を攻撃する有害なタンパク質の産生を防ぐよう設計されています。第1/2相試験では、単回投与から3年後に疾患進行を統計的に有意に75%遅らせるという主要有効性目標を達成していました。
FDAの審査拒否の理由とuniQureの反応
uniQureはFDAとの事前生物製剤承認申請（pre-BLA）会議を終えたばかりでしたが、FDAは現在、試験で使用されたプロトコルが審査を支持するには不十分であると考えているようです。具体的には、外部対照群との比較に対する信頼性を失ったとされており、もしプラセボ対照評価を要求されれば、プログラムは大幅に遅延する可能性があります。
uniQureの最高経営責任者であるマット・カプスタ氏は、FDAからのこのフィードバックは、2024年11月に提供された「進行中の第1/2相試験のデータが、自然史外部対照と比較して、迅速承認経路でのBLA提出の主要な根拠となり得る」というガイダンスからの「劇的な変更」であるとして、驚きと失望を表明しました。
米国規制への疑問と英国での展望
このニュースは、最新治療薬に対する米国の規制の方向性についてさらなる疑問を投げかけています。しかし、uniQureは、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）を含む欧州の規制当局との協議を進める意向を示しています。英国の規制当局は、稀少疾患治療薬について「規制を刷新」し、「試験、製造、承認」をより迅速かつ容易にすることを目指していると発表しており、英国での承認が加速する可能性も示唆されています。
ハンチントン病協会（HDA）の最高経営責任者であるキャス・スタンレー氏は、「AMT-130試験の成功した結果は変わっていない」とコメントし、米国の決定が英国での承認に影響しない可能性を強調しました。