経済的要因が関節リウマチ臨床試験の結果を左右する

RAの無作為化比較試験（RCT）において、参加国の社会経済的地位とプラセボ反応率の間に強い逆相関が認められた。治験の設計と分析において社会経済的要因を考慮することが、プラセボ反応率の潜在的な格差を説明するのに役立つ可能性がある。

研究者らは、124件の二重盲検多施設RCT（対象患者14,272人、標的療法）を分析し、世界の募集パターンと社会経済的要因がプラセボ反応率に与える影響を調査した。

各治験について、参加国ごとの募集施設数に基づき、国民総所得（GNI）、人間開発指数（HDI）、自己負担医療費といった社会経済的指標を算出した。

分析は、12週時点（±4週）で米国リウマチ学会の反応基準に基づき、プラセボ群患者の20%以上の改善達成割合に焦点を当てた。

この結果は、1つの国際RCTからの患者レベルデータを用いて検証された。

1994年から2021年にかけて、RA治験は北米と西ヨーロッパに限定されていた状態から、特に2005年以降、東ヨーロッパ、アジア太平洋地域、ラテンアメリカへと拡大した。

同時期に、実施された研究の平均正規化GNIは減少し、プラセボ反応率は25%上昇した。

12週時点では、プラセボ反応率と参加国のGNIの間に強く有意な負の相関が認められた（β, -3.7%プラセボ反応/10,000国際ドル; P < .001）。同様の結果はHDIと自己負担医療費でも観察された。

単一の国際プラセボ対照治験からの患者レベルデータ分析でも、低所得国における高いプラセボ反応率（β, -9.6 ± 3.8%; P = .031）が確認された。

この関連性をアクティブ治療群の反応率と比較すると、アクティブ治療群の反応はより安定していた。これは、低所得国で実施される治験では、適切な検出力を達成するためにより大きなサンプルサイズが必要であることを示唆している。

研究著者らは、「RAにおける薬剤治験を設計・実施する際には、社会経済的格差を考慮することが、スポンサー、研究者、医療提供者、政治的利害関係者にとって極めて重要である」と述べている。

この研究は国レベルの社会経済的尺度に依存しており、同じ国内の施設間でのばらつきを捉えきれていない可能性がある。また、分析は米国リウマチ学会の反応率に限定されていた。