uniQure社のハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130、FDAが申請不受理
uniQure社は、同社のハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130について、現在の臨床データに基づく販売承認申請をFDAが受理しない方針であることを明らかにしました。この発表を受けて、同社の株価は約44%下落しました。
FDAの決定と推奨される追加治験
uniQure社が1月末にFDAと開催したType A会議の結果、FDAは「フェーズI/II試験のデータが、外部対照と比較した場合、AMT-130の販売承認申請を裏付けるのに必要な有効性の主要な証拠を提供するのに十分であるとは同意できない」と声明で発表しました。FDAは、単回投与のAMT-130と偽手術を比較するランダム化二重盲検試験の実施を「強く推奨」しています。
AMT-130のこれまでの治験結果と今後の課題
uniQure社のフェーズ1/2試験は、2024年にFDAと合意したプロトコルに基づき、遺伝子治療薬を自然史外部対照と比較して行われました。この試験では、1回の投与から3年後、疾患進行を統計的に有意に75%遅らせることが示されています。uniQure社は今後、フェーズ3試験に必要な要件を探るため、FDAとのType B会議を求める予定です。しかし、フェーズ3プログラムは大幅な遅延につながる可能性があり、過去には追加の治験を求められたことでプロジェクトを断念した遺伝子治療薬開発企業もあります。
ハンチントン病と業界の懸念
ハンチントン病は米国で推定3万～4万1千人が罹患する稀少疾患で、脳のニューロン変性により身体的・認知的・精神的問題を引き起こします。AMT-130は、ハンチンチン遺伝子の変異をオフにし、神経細胞を攻撃する毒性タンパク質の産生を防ぐように設計されています。
今回のFDAの決定は、根本的な疾患メカニズムに対処する承認済み治療法がないため、患者団体に大きな懸念を抱かせるでしょう。また、FDAが稀少疾患治療薬へのアクセス加速を公約しているにもかかわらず、その対応が一貫性がなく過度に慎重であるという批判も高まっています。
元記事：New FDA knockback hits uniQure and Huntington patients hard