ロシュ社の経口BTK阻害薬フェネブルチニブ、再発性多発性硬化症の最終段階試験で良好な結果、規制当局への申請準備へ

ロシュの経口BTK阻害剤フェネブルチニブ、多発性硬化症（RMS）第3相試験で主要評価項目達成

ロシュの経口BTK阻害剤フェネブルチニブが、再発性多発性硬化症（RMS）を対象とした第3相プログラムの最終試験で主要評価項目を達成し、規制当局への申請準備が進められています。

FENhance 1試験：フェネブルチニブはRMS患者において、テリフルノミドと比較して再発を51%減少させました。これは、以前報告されたFENhance 2試験で示された59%の減少と「一貫している」とロシュは述べています。

これらの結果は、患者が約17年に1回の再発となることを示唆し、新たな脳病変数の減少も伴いました。

これら2つの試験に加え、原発性進行型多発性硬化症（PPMS）におけるFENtrepid試験のデータも、世界中の規制当局に提出される予定です。

ロシュの最高医療責任者は、「これらの主要な結果は、フェネブルチニブがRMSおよびPPMSに対する初の高有効性経口治療薬となる説得力のある証拠を提供する」と述べています。

ロシュは、多発性硬化症に対するBTK阻害剤市場で、最も広範な適応を持つリーディングカンパニーとなるべく競っています。しかし、このクラスの薬剤は近年、臨床的成功にばらつきが見られます。

サノフィのトレビルチニブ：RMSおよびPPMSの試験では統計的に有意な効果を示せず、非再発性二次性進行型多発性硬化症（nrSPMS）では成功しましたが、肝臓の副作用の可能性に関する懸念から、昨年FDAによって却下されました。

肝臓毒性への懸念：ロシュは、フェネブルチニブの申請において規制当局の厳しい監視を予想しているようです。声明では、肝臓損傷のマーカーであるトランスアミナーゼ値の上昇はテリフルノミドと比較して「同程度」であったと指摘しています。

しかし、FENhance試験では8件の死亡が報告されており（テリフルノミド群では1件）、規制当局の注目を集める可能性があります。ロシュは、これらの死亡は様々な原因によるものであり、治療の異なる時点で発生したと説明し、さらなる分析が進行中であるとしています。

トレビルチニブは欧州などで引き続き規制当局の審査を受けており、EMAのヒト用医薬品委員会（CHMP）による決定が今四半期中に予定されています。

発表後、ロシュの株価は1.6%下落しました。