Capricor TherapeuticsがDMD細胞療法deramiocelの商業パートナーであるNippon Shinyakuを提訴
サンディエゴのバイオテクノロジー企業Capricor Therapeuticsは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）細胞療法deramiocelの商業パートナーである日本の製薬会社Nippon Shinyakuとその米国子会社NS Pharmaに対し、訴訟を提起しました。Capricorは、deramiocelの流通契約に「根本的な価格設定の欠陥」があり、NS Pharmaがこれに対処せず、商業化に向けた「十分な準備」を怠っていると主張しています。
訴訟の背景と主張
価格設定の欠陥: Capricorは、NS Pharmaとの流通契約に含まれる価格設定構造（「相互の誤り」と表現）が「商業化を非実行不可能にする」と主張しています。この欠陥は、連邦および民間の償還に影響を与えるMedicare償還枠組みとの間に乖離を生じさせるとされています。
NS Pharmaの対応: Capricorは、価格構造を修正する試みに対してNS Pharmaが協力を拒否し、効果的にderamiocelの「支配権を奪おうとしている」と非難しています。
- 患者アクセスへの懸念: Capricorは、この契約の欠陥が、FDAが承認した場合にDMD患者が治療を受けられない事態を招く可能性があると訴えています。
deramiocelの現状
deramiocelは、昨年DMD関連心筋症の治療薬としてFDAに却下されましたが、その後、筋消耗性疾患の骨格および心臓症状の治療薬として再申請されました。FDAは、優先審査の結果を8月22日までに発表する予定です。
訴訟の目的
Capricorは、NS Pharmaの行動によりderamiocelの発売が「遅延し、混乱する」と主張し、契約全体の破棄を求めています。また、NS Pharmaが米国におけるderamiocelの流通努力を「妨害する」ことを阻止するための差し止め命令も要求しています。
Capricor CEOのコメント
Capricorの最高経営責任者であるリンダ・マーバン博士は、「deramiocelをこれらの男の子たちの治療に利用できるようにする」という目標のために20年近くCapricorを築き上げてきたと述べ、「NS Pharmaの不作為によって彼らからそれが奪われるのを黙って見ているつもりはない」と強く語っています。
契約概要
Capricorは2022年にNippon ShinyakuおよびNS Pharmaと流通契約を締結し、頭金として3,000万ドル、マイルストーン支払いとして最大7億500万ドルを受け取る予定でした。契約条件に基づき、CapricorはNS Pharmaに治療薬を供給し、製品収益の一部を受け取ることになっていました。deramiocelは、3ヶ月ごとに静脈内注入されるドナー由来の心筋球由来細胞（CDCs）で構成されており、免疫系を調節し、骨格筋および心筋細胞を再生すると考えられています。
元記事：Capricor sues partner Nippon Shinyaku in DMD therapy spat