皮膚疾患に対するオフレーベル治療：FDA承認を超えた選択肢
デンバーで開催されたSDPA年次夏季会議2026で、ベイラー医科大学のテッド・ローゼン医師は、皮膚疾患に対するオフレーベル治療が、FDA承認薬と同等以上に効果的で、時には安価かつ安全であることを強調しました。FDAの承認は規制基準を満たしたことを意味するだけであり、多くの治療法は承認申請すらされていないと指摘しました。
尋常性疣贅と尖圭コンジローマに対するオフレーベル治療
尋常性疣贅（ゆうぜい）や尖圭コンジローマ（性器疣贅）は、オフレーベル治療の好例です。イミキモドは承認薬ですが、サリチル酸などの市販薬も有効であり、難治性の病変には以下のオフレーベル治療が検討されます。
- 経口硫酸亜鉛 (ZnSO4): 2009年の研究では、難治性ウイルス性疣贅患者に10 mg/kg/日を投与したところ、1ヶ月で約60%、2ヶ月で約80%の患者が完治し、再発もありませんでした。
- アダパレン: 2011年の小規模研究では、足底疣贅に0.1%アダパレンゲルを適用し、平均39日で全疣贅が消失しました。
- ブレオマイシン: 2021年の研究では、難治性の手掌足底疣贅および爪周囲疣贅に対し、1mg/mLの病変内注射を月1回行ったところ、約90%の患者で完全消失が見られました。約16%は3ヶ月以内に再発しましたが、重篤な副作用はありませんでした。
- HPVワクチン: 2020年の研究では、難治性疣贅に対し、HPVワクチン（0.1～0.3mL）の病変内注射と筋肉内注射を比較し、病変内注射の方が高い完全消失率（81.8% vs 63.3%）を示しました。ローゼン医師は、週1回0.1mLの病変内注射で5回以内に80%以上の消失率を予測しています。
その他の皮膚疾患に対するオフレーベル治療
ローゼン医師は、承認された治療法がない皮膚疾患に対して、高価なJAK阻害剤やモノクローナル抗体以外の安価な代替療法があることを示唆しました。
- 環状肉芽腫 (GA):
- エキシマレーザー: 2012年の症例報告以来、複数の報告があり、週1回2パスの治療を4～6ヶ月続けることで、難治性GAの完全消失と6ヶ月後の非再発が示されています。
- 瘢痕化: 1982年の症例報告に遡る治療法で、瘢痕形成やケブナー現象のリスクはありますが、薬剤を使わないアプローチは多くの患者にとって魅力的です。
- 温熱療法:
- シンプルな加熱パッドは、疣贅（性器疣贅を含む）、伝染性軟属腫、老人性紫斑など、さまざまな皮膚疾患に対する薬剤不要の治療法として有効です。
- 加熱パッドは43.9°C (111°F) に達する必要があり、病変の完全消失には数週間から数ヶ月にわたる繰り返し適用が必要ですが、痛みやリスクはほとんどありません。ただし、市販の加熱パッドでこの温度に達するものは限られています。
オフレーベル治療を実践する上での助言
ローゼン医師は、FDA承認のない治療法を使用することに抵抗を感じる臨床医、特にキャリアの浅い医師（PAなど）が多いことを認識しています。彼は以下の点を推奨しました。
- 文献による裏付け: ほとんどのオフレーベル治療はエビデンスによって裏付けられており、「調べてみる」ことが重要です。低リスクの治療であれば、症例報告でも十分な場合があります。
- メンターとの相談: 経験の浅い臨床医は、治療計画を指導医などのメンターに提示する選択肢があります。
- 記録: 治療の選択に納得し、裏付けとなる文献を医療記録に残すことが助けになります。
オハイオ州のベクスリー皮膚科のマシュー・ザワス医師も同意見で、自身も多くのオフレーベル治療を使用していると述べました。彼は、炎症性疾患に対する経口ロフルミラスト（PDE4阻害剤）を例に挙げ、効果、費用、使いやすさから、FDA承認の有効な治療法がない場合の第一選択薬として使用していると語りました。
元記事：Off-Label Rxs: Thinking Out of the Box for Skin Diseases