uniQure、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の販売申請でFDAと合意
uniQureは、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の販売申請を、追加の治験なしに既存データを用いて進めることでFDAと合意した。昨年11月にFDAは申請を拒否し、今年初めにはフェーズ1/2試験データが十分であると規制当局を説得できなかったとされていた。
迅速承認に向けた道筋と臨床データ
今回、uniQureは、FDAがフェーズ1/2試験の3年間のデータを「迅速承認のための生物学的製剤承認申請の主要な根拠」として認めることを発表した。これにより、同社は今年の第3四半期に申請を行い、2027年の承認の可能性が見えてきた。
AMT-130は、推定30,000〜41,000人の米国人が罹患する希少疾患であるハンチントン病に対し、RNA干渉を用いて疾患を駆動するHTT遺伝子の変異を停止させ、神経細胞を攻撃する有害なハンチンチンタンパク質の産生を防ぐよう設計されている。uniQureのフェーズ1/2試験では、1回の治療後3年で、疾患進行が統計的に有意に75%遅延したことが示されている。
ハンチントン病治療におけるAMT-130の重要性
現在、ハンチントン病に対して疾患進行を遅らせる疾患修飾薬は承認されておらず、既存薬は不随意運動（舞踏病）などの症状に対処するのみである。uniQureのCEOであるMatt Kapusta氏は、「これまでに得られた臨床データの整合性と強度は、患者に有意義な変化をもたらす製品の可能性に大きな自信を与えている」と述べている。この発表を受け、一時的に低迷していたuniQureの株価は75%急騰し、47ドル以上に上昇した。ただし、正式な議事録を待つ必要がある。
元記事：uniQure sets course to US filing for Huntington gene therapy