中国で世界初、FGFR阻害剤耐性胆管癌治療薬「Yochanra」が承認
中国の規制当局である国家薬品監督管理局（NMPA）は、TransThera Sciences社の多重キナーゼ阻害剤Yochanra（tinengotinib）を承認しました。これは、胆管癌（CCA）におけるFGFR阻害剤への耐性を克服する世界初の薬剤となります。
承認された対象と疾患の背景
Yochanraは、切除不能な進行性または転移性の胆管癌の成人患者で、FGFR阻害剤による前治療後にFGFR2抵抗性変異を発現した患者向けに承認されました。胆管癌は稀ながら進行が速い疾患であり、診断時には手遅れであることが多く、1年以内に患者の4分の3が死亡します。症状は黄疸、腹痛、体重減少などですが、軽度な症状と誤認されることもあります。
CCA患者の約4分の1はFGFR2変異を有しており、Incyte社のpemigatinib（中国では2022年承認）などのFGFR阻害剤の対象となります。しかし、これらの薬剤に対する抵抗性の発現が課題でした。
Yochanraの作用機序と臨床試験結果
Yochanraは、FGFR1/2/3、JAK1/2、VEGFR2、Aurora A/Bキナーゼを標的とします。南京を拠点とするTransThera社によると、本薬剤は中国でこのCCA設定において特異的に承認された初の治療法です。
承認は、中国の患者50人を対象とした非盲検第2相FIRST-08試験の結果に基づいています。
- 客観的奏効率（ORR）: 28%（全て部分奏効）
- 奏効期間中央値: 8.5ヶ月
- 病勢コントロール率: 82%
国際的な開発と市場性
Yochanraは米国および欧州でも開発が進められており、FDAから胆道がん治療薬として希少疾病用医薬品および迅速承認指定を、EMAからは希少疾病用医薬品指定を受けています。TransThera社は、中国で確認的第3相試験を、また、欧州や米国での申請を支援する国際第3相試験も進行中です。
同社は、Yochanraが対応する世界市場は2024年に20億ドル、2025年には32億ドルに成長すると予測しています。また、Yochanraは前立腺がん、乳がん、肝臓がんなど、他の固形腫瘍における可能性も模索されています。
元記事：TransThera's resistant biliary cancer drug cleared in China