TauklarifyのFDA承認：アルツハイマー病におけるタウ病理の特定へ
2023年8月14日、マサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置く放射性医薬品企業Lantheus Holdings, Inc.は、米国FDAがTauklarify (florquinitau F 18注射) を承認したと発表しました。この放射線診断薬は、認知障害がありアルツハイマー病の評価を受けている成人患者の脳における陽電子放出断層撮影（PET）に使用され、タウ神経原線維変化（NFT）病理の特定を目的としています。
アルツハイマー病の現状と課題
アルツハイマー病（AD）は、認知機能と身体機能の低下を引き起こす進行性の神経変性疾患です。米国では700万人以上がADを抱えており、高齢化に伴いその罹患率は上昇すると予測されています。アルツハイマー病協会によると、2050年までに65歳以上の患者数は1,300万人を超える可能性があります。
承認を支持する臨床研究
Tauklarifyの承認は、2つの盲検読影研究（Study 1およびStudy 2）によって裏付けられています。これらの研究では、軽度認知障害、軽度アルツハイマー病型認知症、および認知機能が正常な個人を含む3つの臨床試験に参加した500人以上の被験者から得られたPET画像が分析されました。これにより、疾患の早期段階を含む幅広い認知機能スペクトラムにわたる評価が可能となりました。
評価対象者: 主にタウNFT病理がないと予想される被験者（認知機能が正常でアミロイドベータPET陰性）と、アルツハイマー病に関連する臨床的に有意なタウNFT病理があると予想される被験者（認知機能障害がありアミロイドベータPET陽性）が評価されました。
投与と読影: 全ての治験被験者には、タウPETイメージングのために約185 MBq (5 mCi) のTauklarifyが静脈内投与されました。両研究において、PETスキャンは被験者の臨床情報やアミロイドベータPET結果を知らない独立した読影者によって解釈されました。スキャンはタウNFT病理の陽性または陰性に分類され、認知状態とアミロイドベータPET所見に基づく事前確立された参照標準と比較されました。
安全性情報と使用上の制限
Tauklarifyは患者の全体的な長期累積放射線被ばくに寄与し、これはがんのリスク増加と関連しています。最も一般的に報告された有害反応（発生率0.1%以上）は、頭痛、吐き気、注射部位反応、めまい、腹部不快感でした。
Tauklarifyには使用上の制限があり、非アルツハイマー病タウオパチーの評価における安全性と有効性は確立されていません。
Lantheusの展望と専門家のコメント
Lantheusは承認後も、Pharma Solutions事業を通じてアルツハイマー病治療プログラムを支援しつつ、より広範な商業的利用に向けた適切な道筋を検討する意向です。
マサチューセッツ総合病院およびハーバードメディカルスクールの神経学および放射線学教授であるキース・ジョンソン氏は、「臨床医や研究者にとって、タウPETイメージングは脳内のタウ病理を特定し、アルツハイマー病の理解を深めるための重要なツールである」とコメントしています。
Lantheusのメアリー・アン・ヘイノCEOは、「タウPETイメージングはアミロイドPETや他の診断ツールを補完する情報を提供し、疾患のより完全な理解に貢献する」と述べ、タウイメージングの役割をさらに明確にする研究へのコミットメントを強調しました。
Lantheusの企業情報と市場動向
Lantheusは70年以上にわたり放射性医薬品ソリューションを提供しており、最近Curiumと合併し、年間約21億ドルの収益が見込まれる複合企業となりました。この合併は、診断薬が主流であった放射性医薬品分野が、腫瘍学R&Dの最もダイナミックな領域の一つとなり、神経学、心臓病学、炎症性疾患などの他の治療分野にも拡大しているという市場動向の中で行われました。
元記事：Tauklarify PET approval for Lantheus in AD NFT pathology