欧州委員会、レット症候群の初の承認治療薬DAYBU（trofinetide）を承認
Acadia Pharmaceuticalsは、DAYBU (trofinetide) が欧州委員会（EC）から承認され、欧州連合（EU）でレット症候群の神経行動症状に対する初の承認治療薬となりました。この決定は、EU加盟27カ国およびアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーの5歳以上の成人および子供に適用されます。ただし、患者がこの薬にアクセスするには、Acadiaが各国と価格設定および償還に関する交渉を完了する必要があります。
承認の根拠とレット症候群について
ECの決定は、主にAcadiaの第3相LAVENDER試験の結果に基づいています。これは、5歳から20歳のレット症候群患者におけるDAYBUの有効性と安全性を評価した12週間の無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。試験の結果、trofinetideで治療された患者は、レット症候群行動質問票（RSBQ）および臨床全般改善度（CGI-I）スケールで測定された中核的なレット症候群症状が改善したことが示されました。
レット症候群は、脳の発達に影響を与える稀な遺伝性神経疾患であり、多くの場合MECP2遺伝子の変異によって引き起こされます。世界中で毎年生まれる女児の約10,000～15,000人に1人が罹患します。この病気の子供は通常、生後6～18ヶ月で症状が現れ始め、発達スキルの停滞や退行期を経て、コミュニケーション能力や目的のある手の動きを失うことがあります。多くの患者は、成長するにつれて移動、コミュニケーション、認知機能に永続的な影響を受け、24時間体制の集中的なケアを必要とします。
DAYBU（trofinetide）の作用機序と市場展開
Trofinetideは、神経系の発達と機能に関与するホルモンであるインスリン様成長因子1（IGF-1）の断片に由来します。脳内の炎症を減少させることで、レット症候群で通常中断される正常なシナプス伝達と脳の可塑性を回復させるのに役立ちます。
AcadiaのCEOであるCatherine Owen Adamsは、「DAYBUの承認は、EUのレット症候群コミュニティにとって重要な節目であり、長年満たされていなかった医療ニーズに対応するものです」と述べています。この薬はすでに米国ではDAYBUEとして販売されており、2023年にFDAによって2歳以上の成人および子供向けに承認されています。また、カナダでも承認されています。今回のEUでの承認は、Acadiaが欧州のレット症候群治療市場においてファーストムーバーの地位を確立することを意味します。
元記事：EC greenlights Acadia’s DAYBU for Rett Syndrome in Europe