GSK、日本で慢性B型肝炎の機能的治癒薬「Hibsago」が世界初承認
GSKは、日本の厚生労働省（MHLW）が、核酸アナログ製剤による6ヶ月以上の先行治療を受け、特定のウイルスマーカーを満たす成人慢性B型肝炎（CHB）ウイルス感染症患者に対し、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であるHibsago（bepirovirsen）を機能的治癒薬として承認したと発表しました。
慢性B型肝炎（CHB）の現状
CHBは、世界中で2億4千万人以上が罹患し、肝がんの主要な原因となる公衆衛生上の大きな課題です。日本では約100万人が罹患しており、年間約4,000人の死亡に寄与しています。日本政府は、全国的なスクリーニングと治療プログラムを通じてCHB対策に積極的に取り組んでいます。
Hibsagoの画期的な承認と臨床試験結果
この承認は、bepirovirsenにとって世界初の規制当局承認であり、日本で承認されたCHBに対する唯一の機能的治癒薬となります。承認は、B-Well試験の結果に裏付けられており、HBsAg（B型肝炎ウイルス表面抗原）が3000 IU/ml以下の成人患者において、19%という「前例のない」機能的治癒率を示しました。これは、通常1年間の治療後に1%の機能的治癒率しか達成できない現在の標準治療と比較して画期的な結果です。
機能的治癒とは
機能的治癒とは、すべての治療を中止した後、少なくとも24週間、B型肝炎ウイルスDNAとHBsAgが検出されない状態を指します。これは、免疫システムによって疾患が投薬なしで制御されていることを示します。HBsAgの消失は、肝がんリスクを最大89%、全死因死亡リスクを62%低減することに関連しています。
安全性プロファイルと承認プロセス
B-Well試験では、bepirovirsenの他の研究と一貫した許容可能な安全性および忍容性プロファイルが示されました。最も頻繁に観察された有害事象は、注射部位紅斑、局所疼痛、および肝酵素の一時的な上昇でした。
GSKはIonisからbepirovirsenのライセンス供与を受け、共同で開発を進めてきました。今回の承認は、日本のSENKU指定（満たされていない医療ニーズが高い革新的な医薬品に与えられる）によって加速されました。bepirovirsenは、米国FDAのFast TrackおよびBreakthrough Designation、中国のBreakthrough TherapyおよびPriority Review指定など、国際的な規制当局からもその革新性と潜在的なニーズへの対応が評価されています。
今後の展望
B-Well試験のデータは、欧州肝臓学会（EASL）会議で発表され、New England Journal of Medicineに同時掲載されました。GSKは、米国を含む複数の地域でbepirovirsenの規制当局への申請を進めており、今後数ヶ月以内に決定が期待されています。GSKのチーフサイエンティフィックオフィサーであるTony Wood氏は、「Hibsagoによる6ヶ月間の治療後、患者は生涯にわたる治療から解放され、長期的な肝合併症のリスクを低減できる」とコメントし、CHB管理における大きな進歩であると強調しました。GSKは、慢性B型肝炎、代謝機能関連脂肪性肝炎（MASH）、アルコール性肝疾患（ALD）に焦点を当て、肝臓病のポートフォリオを拡大しています。