デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるコルチコステロイド治療：毎日投与と間欠投与の比較
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児において、コルチコステロイドの毎日投与は、間欠投与と比較して歩行能力を4年間長く維持できることが示されました。しかし、毎日投与群では身長の著しい低下と椎体骨折の発生率増加という代償がありました。
METHODOLOGY
研究者らは、DMDの男児におけるデフラザコルトの毎日投与レジメンと、プレドニゾンまたはデフラザコルトの間欠投与レジメン（10日投与/10日休薬）の転帰を比較する後方視的コホート研究を実施しました。
ベルギーとオランダの3つの神経筋センターから、1995年から2022年の間に219人の患者が対象となりました。このうち75人が毎日治療を受け、144人が間欠治療を受けました。
コルチコステロイド開始時の中央年齢は、毎日治療群で5.6歳、間欠治療群で5.5歳でした。平均追跡期間はそれぞれ10.7年と9.5年でした。
評価項目には、運動機能（歩行喪失、上下肢機能）、肺機能（強制肺活量 [FVC]）、心機能、身体測定（身長、BMI）、骨健康（骨密度、椎体骨折）、および脊椎手術の必要性が含まれました。統計モデルを用いて、治療群間の経時的な転帰が比較されました。
TAKEAWAY
毎日コルチコステロイド治療の利点:
間欠治療と比較して、歩行喪失が遅延しました（15.0歳 vs 11.0歳、P < .001）。
歩行能力および上肢機能の測定値において、より緩やかな低下を示しました。
脊柱側弯症に対する脊椎手術の必要性が有意に少なかったです（16.0% vs 27.1%、P < .05）。
間欠コルチコステロイド治療の利点:
18歳時の最終身長がより高かった（170.2 cm vs 140.8 cm、P < .001）。
骨密度Zスコアがより高かった（P < .001）。
椎体骨折が少なかった（P < .001）。
治療レジメン間で有意差がなかった項目:
全年齢におけるBMI
FVCが予測値の60%未満となる年齢
心機能の年間低下
IN PRACTICE
著者らは、「これらの知見は、情報に基づいた個別化された治療決定を支持し、バモロロンのような、より少ない副作用で同等の運動転帰を提供する可能性のある新たな治療法を評価するための枠組みを提供する」と述べています。
LIMITATIONS
この研究には、ベルギーとオランダのセンター間で標準治療に若干の差があったこと、初期のデータに欠損があり一部の評価項目（手から口への機能喪失年齢や肺容量低下）が完全に捕捉できなかったこと、および特定の転帰に焦点を当てて既知のステロイド副作用の一部が捕捉されていないという限界があります。