EUでcALD初の薬物療法「Nezglyal」が承認
承認の概要と対象患者
NeuraxpharmとMinoryx Therapeuticsが開発したNezglyal（一般名：leriglitazone）が、EUで希少神経変性疾患脳副腎白質ジストロフィー（cALD）に対する初の承認薬物療法となりました。年末までに発売開始予定で、最初のローンチはドイツが予定されています。
この経口PPARガンマ作動薬であるNezglyalは、2歳から12歳のガドリニウム陰性脳病変を持つ男性cALD患者の治療薬として適応されます。
cALDとNezglyalの意義
cALDは、神経細胞を取り巻くミエリン鞘の進行性破壊を引き起こし、通常3〜4年で急性神経学的衰退と死に至る、既存の薬物療法がない破壊的で致死的な疾患です。今回の承認は、早期介入のための薬物療法として「重要なマイルストーン」と評価されています。
Hôpital du Kremlin BicêtreのDr Caroline Sevinは、「小児cALDでは神経変性は不可逆的であるため、症状が現れる前、神経炎症の兆候が現れる前に病気の進行を早期に食い止めることが極めて重要」とコメントしました。既存の侵襲的治療法である造血幹細胞移植は、ドナー依存性であり、非常に狭い時間枠内でのみ適用可能です。
承認までの経緯と今後の展望
NeuraxpharmとMinoryxは当初、小児および成人両方を対象としていましたが、最初の販売申請は却下されました。しかし、小児を対象としたNEXUS試験で、Nezglyalが病気の進行を遅らせる効果を示したデータに基づき、2度目の申請で承認に至りました。欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）は、より狭い適応（小児）のみを推奨しました。
両社は現在、成人cALD向けのフェーズ3試験（CALYX）と、レット症候群の小児向けのフェーズ2a試験も進めています。過去にはBluebird Therapeuticsの遺伝子治療Skysonaも承認されましたが、商業的理由により発売されずにライセンスが取り下げられていました。