ルキソリチニブクリーム、2歳以上の小児アトピー性皮膚炎に承認拡大
米国食品医薬品局（FDA）は、ルキソリチニブ（Opzelura）クリーム1.5%を、2歳以上の非免疫不全小児における軽度から中等度のアトピー性皮膚炎（AD）の短期および非連続的な慢性治療薬として承認しました。これは、既存の外用処方薬で十分な効果が得られない、または推奨されない場合に適用されます。
これまでの承認と本承認の意義
2021年9月には、12歳以上の小児および成人に対して同じ適応で承認されていました。今回の承認拡大により、ルキソリチニブは米国で小児AD向けに承認された初の外用JAK阻害薬となります。インサイト社によると、米国では2～11歳で推定200万～300万人、12歳以上で2100万人以上がADに罹患しています。
承認の根拠：第3相TRuE-AD3試験
今回の承認は、2～11歳のAD小児を対象としたピボタル第3相TRuE-AD3試験のデータに基づいています。この無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、ルキソリチニブクリームの安全性と有効性が評価されました。
主要評価項目である治験責任医師による全般評価（IGA）での治療成功を、プラセボ群と比較して有意に多くの患者が達成しました。
副次評価項目である8週時点での湿疹面積・重症度指数（EASI）75%改善も達成されました。
安全性プロファイルと警告
試験における安全性はこれまでのデータと一貫しており、新たな安全性シグナルは認められませんでした。8週間のプラセボ対照期間中、重篤な感染症、主要心血管イベント（MACE）、悪性腫瘍、血栓症は報告されていません。最も一般的な有害事象は上気道感染症でした。
ただし、外用ルキソリチニブおよび経口JAK阻害薬の添付文書には、重篤な感染症、死亡、悪性腫瘍、MACE、および血栓症に関する枠組み警告（boxed warning）が含まれています。インサイト社は、経口JAK阻害薬服用者で結核を含む重篤な感染症が報告されており、医療従事者は治療中に結核の徴候を注意深く観察すべきであると述べています。
その他の適応
ルキソリチニブクリームは、米国では12歳以上の患者における非分節型尋常性白斑の治療薬としても承認されています。
元記事：Ruxolitinib Cream Approved for Children Aged 2-11 With AD