FDA、重症再生不良性貧血（SAA）向け初の細胞療法Omisirgeを承認
米国食品医薬品局（FDA）は、重症再生不良性貧血（SAA）患者向けの初の造血幹細胞移植療法として、omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) を承認しました。この承認は、適合する幹細胞ドナーがいない、6歳以上の成人および小児患者に対する低強度前処置後の使用を目的としています。
これは、この新規血液ベース細胞療法にとって米国で2番目の適応となります。omidubicelは2023年に、骨髄破壊的治療後の感染リスク低減と好中球回復までの時間短縮を目的として、臍帯血移植を受ける12歳以上の血液悪性腫瘍患者向けに初めて承認されていました。
承認の根拠となった研究結果
今回の承認は、進行中のオープンラベル、単一施設、フェーズ1/2試験の知見に基づいています。この試験は、骨髄が十分な血球を産生できない稀で生命を脅かす血液疾患であるSAAの患者を対象としています。
有効性評価対象の14人中12人の患者において、早期かつ持続的な好中球生着が認められました。
好中球回復までの中央値は11日でした。
2025年12月8日に米国血液学会年次総会で発表された最新の知見では、平均年齢20歳の19人の患者中18人（95%）が平均8日以内に迅速な好中球回復を達成しました。
疾患フリー生存率および全生存率はいずれも94%でした。
- 重度の急性または慢性移植片対宿主病（GVHD）は観察されませんでした。
治療の意義と期待
主任研究者であるRichard Childs医師（National Heart, Lung, and Blood Institute）は、「進行中の研究結果は非常に有望であり、高いアンメットメディカルニーズを持つ患者の治療選択肢における重要な進歩を示している」と述べています。また、SAA患者は高リスクであったにもかかわらず、「期待をはるかに上回る結果を示し、驚くほど迅速で高い好中球生着率を達成した」と強調しました。重度のGVHDがなかったことは、患者が「通常の生活への迅速な復帰を達成した」ことを意味すると指摘しています。
Omidubicelは、SAAの潜在的な治療法を提供し、適合ドナーがいない多くの患者に代替治療を提供します。
主な副作用
FDAによると、omidubicelに関連する最も一般的な副作用には、以下のものが含まれます。
- 発熱性好中球減少症
- ウイルスおよび細菌感染症
- 高血糖
- 免疫性血小板減少症
- 肺炎
- 自己免疫性血球減少症（患者の25%で発生）