FDA、新規発症ステージ3 1型糖尿病の小児に対するTeplizumabを承認
米国食品医薬品局（FDA）は、teplizumab（Tzield、Sanofi）を、新規発症ステージ3（臨床的）1型糖尿病（T1D）の8～17歳の小児に対し、内因性インスリン産生喪失の遅延を目的として承認しました。
既存の適応と新たな承認の背景
この抗CD3モノクローナル抗体は、2022年11月にステージ2 T1D（8歳以上）の患者において、ステージ3 T1Dへの進行を予防するために初めて承認されました。今年4月には、この適応が1歳までの小児に拡大されています。
今回のステージ3の適応承認は、主に第3相PROTECT試験の結果に基づいています。この試験では、新規発症（6週間以内）ステージ3 T1Dの8～17歳の小児および青年328人が、teplizumabまたはプラセボの2つの12日間コース（6ヶ月間隔）に無作為に割り付けられました。その結果、78週時点でteplizumab投与群は、プラセボ群と比較してC-ペプチドの有意に遅い低下を示しました（P <.001）。
安全性情報と承認の種類
Tzieldには黒枠警告（boxed warning）が付されており、ウイルス再活性化（エプスタイン・バーウイルスおよびサイトメガロウイルスの事前検査を推奨）に注意が必要です。その他の既知の副作用には、サイトカイン放出症候群（通常、最初の5日以内）やアレルギー反応が含まれます。最も一般的な症状は、嘔吐、発疹、肝トランスアミナーゼ上昇、頭痛です。白血球減少症も発生する可能性があります。FDAは、この適応に対し加速承認を与えました。
元記事：Teplizumab Approved for Pediatric Stage 3 Type 1 Diabetes