ハーモニー・バイオサイエンシズ、希少遺伝性疾患の実験薬が後期試験で主要目標を達成できず

Harmony Biosciences社の実験薬、脆弱X症候群の治験で主要目標達成せず

Harmony Biosciences社は水曜日、遺伝性知的障害の主要原因である脆弱X症候群患者を対象とした実験薬ZYN002が、後期臨床試験で主要目標を達成できなかったと発表しました。この発表を受け、同社の株価は取引開始前に8%下落しました。

ZYN002の試験結果

ZYN002は、試験において社会的回避の改善を示すことができませんでした。これは主に、予想よりも高いプラセボ反応率が原因だったと同社は説明しています。

ZYN002の製剤について

ZYN002は、医薬品として製造されたカンナビジオールであり、経皮ゲルとして投与される形で開発が進められていました。

元記事:Harmony Biosciences' Genetic Disorder Drug Fails to Meet Main Goal in Late-stage Trial