Biohaven社の脊髄小脳失調症（SCA）治療薬候補がFDAに承認拒否、株価急落
Biohaven社の脊髄小脳失調症（SCA）治療薬候補であるtroriluzole（提案ブランド名：Vyglexia）が、米国食品医薬品局（FDA）によって承認拒否された。このニュースを受け、Biohaven社の株価はプレマーケット取引で40%以上下落した。
患者への影響とFDAの拒否理由
SCAは米国で約15万人が罹患する稀少な遺伝性神経変性疾患であり、現在承認された治療法がないため、患者にとっては壊滅的な失望となっている。FDAはtroriluzoleに対し「完全回答書（CRL）」を発行し、その理由として、提出されたリアルワールド研究におけるバイアスとデザインの限界を挙げた。具体的には、外部の歴史的対照群への依存、デザイン上の欠陥、事前規定の欠如、未測定の交絡因子が問題視された。
FDAへの批判と業界の懸念
今回の承認拒否は、FDAが稀少疾患治療薬の審査において、最終段階で「ゴールポストを動かしている」との批判を招いている一連の事例の最新のものである。過去にも、uniQure社のハンチントン病遺伝子治療薬やReplimmune社、Capricor Therapeutics社の稀少疾患薬が同様に拒否されている。BiohavenのCEOであるVlad Coric氏や、マサチューセッツ総合病院の専門家Jeremy Schmahmann氏もFDAの決定に「極めて失望している」と表明し、稀少疾患に対する「効率的、公正かつ柔軟な規制プロセス」の適用を求めている。彼らは、troriluzoleがリアルワールド研究でSCAの進行を50%〜70%遅らせるという「大きく堅牢な治療効果」を示したと指摘している。
Biohaven社の今後の対応
FDAの決定により、Biohaven社は大規模なリストラを余儀なくされ、スタッフとR&Dプロジェクトを削減し、年間支出を約60%削減すると発表した。同社は第2四半期末時点で4億800万ドルの現金準備金を有していたが、承認拒否は財政に大きな打撃を与えている。Biohaven社はFDAとの緊急会議を求め、troriluzoleのSCAにおける今後の道筋を模索するとともに、IgA腎症、バセドウ病、てんかん、うつ病、肥満、脊髄性筋萎縮症などの他のパイプライン開発に注力する方針を示している。
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元記事：Dismay as FDA declines to approve Biohaven's ataxia drug