Compass Pathways、治療抵抗性うつ病（TRD）向けシロシビン療法COMP360のFDA承認申請へ
サイケデリック薬開発企業であるCompass Pathwaysは、治療抵抗性うつ病（TRD）に対するシロシビン療法COMP360について、2つの第3相臨床試験で良好な結果を報告した後、FDAへの承認申請に向けて協議を開始する準備を進めています。この発表を受け、Nasdaq上場企業のCompass社の株価は約3分の1上昇しました。同社は、今回のデータが「TRDにおいてこれまで極めて困難であったレベルの臨床効果」を示していると述べています。
第3相臨床試験COMP006およびCPM005の結果
最新のCOMP006試験では、訓練されたセラピストによる心理的サポート下で25mgのCOMP360を2回投与した群が、1mg投与の対照群と比較して、うつ病症状の有意な軽減を示しました。COMP360投与群は、MADRSスケールで対照群に対し3.8ポイントの改善を達成し、これは「極めて統計的に有意な」差であるとされています。さらに、COMP006試験では、COMP360治療患者の39%がMADRSスコアで25%以上の改善を示し、これも対照群より有意に高い結果でした。
これらのデータは、昨年速報データが報告されたCPM005試験の結果を裏付けるものです。CPM005試験では、COMP360の単回投与後にMADRSスコアで3.6ポイントの有意な改善が見られ、患者の4分の1が25%以上の改善を報告し、その効果は26週間持続しました。
FDA承認申請への課題と今後の展望
Compass社は、FDAがLykos社のMDMAベースの薬物を心的外傷後ストレス障害（PTSD）で却下した際に問題となった「機能的盲検化解除（functional unblinding）」に関する懸念を避けるため、両試験の26週間の追跡データが出揃うのを待つ方針を示していました。COMP006試験の26週データは第3四半期に発表予定です。
現在、COMP005の26週データが揃ったことで、同社はFDAとCOMP360のローリング申請（一部の書類を先行提出し、後から更新する方式）について協議したい意向です。Compass社の最高経営責任者であるKabir Nath氏は、今回のデータを「精神医学分野、特にTRD患者にとって、その効果を証明することがこれまで極めて困難であった状況を考えると、驚くべき成果」と評価しています。同社は、年内の承認申請を目指しています。
世界中で約1億人がTRDを抱えており、米国だけでも約500万人の患者がこの治療法の恩恵を受ける可能性があります。