デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療薬の新たな進展
今週、RegenxbioとSolid Bioの両社が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する遺伝子治療薬候補の新たなデータを報告しました。両社はSareptaのElevidysに続く市場参入を目指しています。
RegenxbioのRGX-202：良好な忍容性と機能改善
Regenxbioは、RGX-202のフェーズ2/3 AFFINITY DUCHENNE試験の中間結果を更新しました。報告によると、RGX-202は忍容性が高く、DMDにおける変異型ジストロフィンタンパク質を置換するミクロジストロフィンを強力に発現させました。また、1歳以上の歩行可能なDMD患者において、早期の機能改善が見られました。
詳細なデータ: 標的用量のRGX-202を投与された7人の被験者からのデータでは、12ヶ月後の運動機能（North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スケールおよび時間測定機能テストで測定）が、一致する外部の自然史比較および予測モデリングと比較して改善していることが示されました。
心臓の安定性: DMDが進行性の心筋変性（心筋症）を引き起こすため重要な所見として、患者は治療後1年時点でMRIエンドポイントで測定された心臓の安定性を示しました。
今後の展望: 同社は今年第2四半期に主要データを報告する予定であり、進行中の確認試験を実施しながら、RGX-202の迅速承認申請に向けた経路を検討するためFDAとの会議を要請するとしています。
Solid BioのSGT-003：強力な発現と心臓機能の改善
一方、Solid Bioは今週、SGT-003候補薬がフェーズ1/2 INSPIRE DUCHENNE試験において、強力なミクロジストロフィン発現に加え、心臓機能の安定化および改善を含む筋肉の完全性の改善を達成したと報告しました。
試験の進捗: 現在、研究者らは研究中の運動機能データについては盲検化されており、これまでに40人の被験者が登録されています。
今後の展望: Solid Bioは今年前半にFDAとの会議を予定しており、迅速承認に関するガイダンスを求めるとしています。また、フェーズ3試験「IMPACT DUCHENNE」の設計についてFDAとすでに合意しており、今月末までに患者への投与を開始する予定であると示しました。
既存薬Elevidysの課題と両社の安全性アピール
両社は、2023年に発売されたElevidysに代わる「ワンショット治療」の提供を目指しています。Elevidysは昨年、非歩行DMD患者で3件の死亡例が報告され、配布が一時停止されるという問題に直面しました。
Elevidysの安全性問題: 肝毒性に関連する死亡例の結果、Elevidysの添付文書は歩行可能な患者のみに制限されました。しかし、この制限にもかかわらず、Elevidysは昨年8億9900万ドルの売上を記録し、ブロックバスター製品の地位に迫りました。
- RegenxbioとSolid Bioの安全性: RegenxbioとSolid Bioの両社は、治験の更新において肝損傷の証拠がないことを強調し、それぞれの遺伝子治療薬の安全性プロファイルを指摘しました。これらの2つの研究は、今週初めに開催された2026年筋ジストロフィー協会（MDA）年次会議で発表されました。
元記事：Regenxbio, Solid report data with Duchenne gene therapies