Novo社の血友病A治療薬Frehemgo、EU承認へ大きく前進：EMA委員会が支持
Novo社の持続性血友病A治療薬Frehemgo (denecimig/Mim8) が、EMAのヒト用医薬品委員会（CHMP）の支持を受け、EU承認に一歩近づきました。Frehemgoは、数日前にサウジアラビアで世界初の承認を取得したばかりです。
Frehemgoの概要と特徴
CHMPは、第VIII因子インヒビターの有無にかかわらず、成人および小児の血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）の治療薬としてFrehemgoを推奨しました。
Novo社は本薬を「次世代」の第VIII因子aミメティックと位置付けており、出血エピソードの予防または頻度の減少を目的としています。患者の体重と医師の評価に応じて、月1回、2週間に1回、または週1回の投与が可能で、使い捨てのプレフィルドペンで提供されます。
この二重特異性抗体は、活性化血小板表面で第IXa因子と第X因子を架橋することでトロンビン生成を促進し、凝固を強化することで出血を予防します。
競合と臨床試験データ
Frehemgoは、Rocheのブロックバスター血友病A治療薬Hemlibra (emicizumab) に続く、第3相試験中の別の第VIII因子aミメティック薬NXT007と類似した作用機序を持ちます。Hemlibraは市場を変革し、昨年は48億スイスフラン（58.1億ドル）の売上を記録しています。
主要なFRONTIER 2試験において、Frehemgoは、血友病A患者における以前の凝固因子予防療法やオンデマンド治療と比較して、年間出血率を低減しました。また、Hemlibraから本薬に切り替えた患者においても安全性の問題は報告されていません。
今後の展開とNovo社への影響
CHMPの肯定的な意見を受けて、EUでの承認は今後数週間以内に下される可能性があります。Novo社は、年内には最初の欧州市場でFrehemgoを発売し、2027年までに広範な展開を目指すとしています。現在、米国および中国でも規制当局の審査を受けています。
これは、心不全およびアテローム性動脈硬化症を対象としたIL-6阻害剤ziltivekimabの試験失敗や、CB1逆作動薬monlunabantの開発中止など、最近のパイプラインにおけるいくつかの失望に直面していたデンマークのNovo社にとって朗報となります。同社は、中核事業である糖尿病および減量市場で競争圧力にさらされています。
Novo社の最高経営責任者であるMike Doustdar氏は、「Frehemgoの強力な出血保護、柔軟な投与頻度、およびプレフィルドペンの組み合わせは、治療負担を軽減し、血友病A患者に疾患管理の自由を与える差別化された治療選択肢を提供する」と述べています。
アナリストは、Frehemgoの年間売上がピーク時には20億ドルに達する可能性があると示唆しています。