Ultragenyx社のLC-FAOD治療薬Dojolviが英国で承認
米国での承認から数年を経て、Ultragenyx社が開発した長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）治療薬「Dojolvi」が英国で承認されました。英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、Dojolvi（トリヘプタノインの経口液剤）に対し、成人および小児のLC-FAOD患者の治療薬として条件付き製造販売承認を付与しました。これは、欧州でDojolviが承認された初めての事例と考えられています。
長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）とは
LC-FAODは、体が長鎖脂肪酸をエネルギーに変換できない、まれな遺伝性代謝疾患の一群です。絶食期間中、体が炭水化物ではなく脂肪貯蔵をエネルギー源として利用する際に、脳、心臓、筋肉といった多くのエネルギーを必要とする臓器が適切に機能しなくなります。さらに、未処理の脂肪とその副産物が組織や臓器に蓄積し、毒性を引き起こす可能性があります。
現在のLC-FAODの管理は、慎重な食事管理（頻繁な食事、長時間の絶食回避、低脂肪または管理された食事）と、欠陥のある長鎖脂肪酸分解経路を迂回し、安全で利用可能なエネルギー源を提供する中鎖トリグリセリド（MCT）オイルの補給に依存しています。
Dojolviの特徴と今後のアクセス
Dojolviは、MCTの医薬品グレードの形態であり、その有効性を向上させる重要な組成上の違いがあります。この薬剤は、厳密に管理された食事の一部として毎日服用されます。既存のMCTオイルは時間とともに効果が低下し、心筋症のような重篤な代謝危機を防げない場合があります。
MHRAの業務執行役員であるジュリアン・ビーチ氏は、「患者が高品質で安全かつ効果的な医療製品にアクセスできるようにすることは、私たちにとって重要です」と述べました。
しかし、LC-FAOD患者が英国でDojolviにアクセスするためには、償還機関であるNICEによる評価の結論を待つ必要があります。NICEのウェブサイトに8月に掲載された更新情報によると、この評価は「2027年10月に開始予定」とされています。
Dojolviは2020年に米国で承認され、今年初めには日本でも発売されました。Ultragenyx社は、今年上半期にDojolviで4500万ドルの売上を記録し、通年の売上が1億ドルから1億1000万ドルに達すると予測しています。
元記事：Ultragenyx gets first Euro nod for rare disease drug Dojolvi