Regeneron、重症筋無力症（gMG）治療薬cemdisiranの承認申請を準備
Regeneronは、神経筋疾患である全身型重症筋無力症（gMG）に対する治療薬cemdisiranの承認申請を数ヶ月以内に開始する見込みです。この治療薬は、年にわずか4回の投与で済むという特徴があります。米国のバイオテクノロジー企業である同社は、小分子干渉RNA（siRNA）療法であるcemdisiranの良好な第3相臨床試験結果を報告し、FDAとの協議が予定通りに進めば、2026年第1四半期に米国での承認申請を行う準備を進めています。この薬剤は、gMGにおいて実績のある薬物標的である補体C5を標的としています。
NIMBLE試験での主要評価項目達成
190人の被験者を対象としたNIMBLE試験において、症候性gMGおよび抗AChR抗体陽性の患者に対し、cemdisiran単剤療法（皮下投与、3ヶ月ごと）は、24週時点でMyasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) 総スコアにおいてプラセボ調整後2.3ポイントの改善を達成しました。プラセボ群では1.74ポイントの減少が見られ、両群間の差は統計的に有意でした。
併用療法は単剤療法に劣る結果
本試験では、Regeneronの抗C5抗体Veopoz（pozelimab）との併用療法も検討されました。VeopozはCHAPLE病の治療薬としてすでにFDAの承認を受けています。MG-ADLスコアの改善において併用療法の活性増加が期待されていましたが、実際には数値的に単剤療法よりも劣る結果となりました。これは、デュアル療法がC5活性を99%阻害（cemdisiran単剤では74%）とより効果的であったことを考えると、やや意外な発見でした。Regeneronの血液学開発責任者であるAndres Sirulnik氏は、これらの結果はgMGにおける有効性が完全な補体遮断なしでも達成できる可能性を示唆していると述べています。
激化するgMG治療薬市場での差別化
承認されれば、cemdisiranはgMG治療薬の競争が激化する市場に参入することになります。慢性で変動する筋力低下と疲労を引き起こすこの疾患に対し、患者に優しい皮下投与と年4回という少ない投与頻度は、他の治療薬との差別化要因となる可能性があります。
競合他社製品との比較
現在のgMG治療薬には、以下のようなものがあります。
AstraZeneca/Alexionの補体C5阻害剤Ultomiris (ravulizumab)：8週間ごとの静脈内投与（維持期には年6～7回に減らせる可能性あり）。
ArgenxのFcRn標的抗体Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa)：週1回の皮下注射。
UCBのFcRn標的抗体Rystiggo (rozanolixizumab)：週1回の皮下注射。
Johnson & JohnsonのFcRnブロッカーImaavy (nipocalimab)：2週間ごとの静脈内投与。
Regeneronは、2019年にAlnylamとの10億ドルの提携契約に基づきcemdisiranのライセンスを取得しており、この薬剤をVeopozと併用して、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）や地図状萎縮（GA）など他の疾患に対する後期臨床試験も実施しています。