Sanofiの多発性硬化症治療薬候補Tolebrutinib、FDAから早期の承認見送り
Sanofiはクリスマス休暇に入る直前、多発性硬化症（MS）治療薬候補である経口BTK阻害剤tolebrutinibについて、米国食品医薬品局（FDA）から早期の完全回答書（CRL）を受け取ったことを発表しました。この決定は、Sanofiが2026年第1四半期まで審査が続くと予想していたものの、数ヶ月早く下されたため、驚きをもって受け止められました。
Tolebrutinibのこれまでの経緯とFDAの決定
tolebrutinibは以前にも、原発性進行型MS（PPMS）における主要試験の失敗など、複数の挫折を経験しています。今回のCRLは、非再発性二次性進行型MS（nrSPMS）の承認申請に対するものであり、FDAは既に決定期限を9月28日から12月28日まで3ヶ月延長していました。
Sanofiの研究開発責任者であるHouman Ashrafian氏は、CRLが「FDAが以前Sanofiに提供したフィードバックからの重大かつ意味のある方向転換」であると述べ、強い失望を表明しました。tolebrutinibは以前、MSにおける満たされていない医療ニーズに対応する可能性が認められ、FDAから画期的な治療薬指定を受けていました。
HERCULES試験結果と競合状況
tolebrutinibは、nrSPMS患者を対象としたHERCULES試験において、6ヶ月の障害進行までの時間をプラセボと比較して31%遅らせるという肯定的な結果を示していました。これは、再発型MSの2つの第3相試験で失敗した後の、歓迎すべき結果でした。
しかし、今回のFDAの決定は、競合するRocheの経口BTK阻害剤fenebrutinibに有利に働く可能性があります。fenebrutinibは再発型MSおよびPPMSの両方の患者を対象とした第3相試験で成功しており、来年の申請に向けて準備が進められています。
Sanofiは、nrSPMSにおけるtolebrutinibの承認をアラブ首長国連邦（UAE）で1件取得しており、欧州を含む他の地域の規制当局からの連絡を待っている状況です。Sanofiは、tolebrutinibの承認に向けてFDAと引き続き協力していく方針を示しています。
元記事：No Christmas present for Sanofi, as FDA turns down MS drug