Outlook Therapeutics、湿性加齢黄斑変性症（AMD）治療薬「Lytenava」のFDA承認を再び却下される
Outlook Therapeutics社の株式は、湿性加齢黄斑変性症（AMD）治療薬として申請していたベバシズマブガンマ新製剤「Lytenava」の米国食品医薬品局（FDA）による販売承認申請却下を受け、その価値を半分以上失いました。
FDAによる完全回答書（CRL）の詳細
米国規制当局は、このVEGF阻害剤に対し完全回答書（CRL）を送付しました。Lytenavaは、すでにドイツや英国を含む他の市場では承認・販売されています。
却下の理由は、Outlook社によると「有効性の実質的な証拠の不足」とされており、同社は提起された問題に対処するためFDAと協力する意向を示しています。この薬剤に対するFDAの却下は2度目であり、2023年にも却下され、2022年には早期の申請を取り下げています。
承認却下の背景となった臨床試験結果
この決定は、Outlook社が実施した第3相臨床試験の一つであるNORSE EIGHTが、主要有効性評価項目を満たさなかったことに起因します。具体的には、8週時点での最良矯正視力（BCVA）における他のラニビズマブ製剤に対する非劣性を示せませんでした。ただし、12週時点では比較対照薬と同等の結果を示しています。
もう一つの研究であるNORSE TWOは有効性を示したものの、FDAは通常、承認を支持するために2つの肯定的なピボタル試験を要求します。それにもかかわらず、Outlook社は、2つの研究の全データが承認を支持するのに十分であると期待して、規制当局への申請を強行していました。
Lytenavaの戦略的意義と今後の展望
配合されたベバシズマブ製剤は湿性AMDの治療に時折使用されますが、参照製品であるロシュのAvastin/MabTheraが癌治療にのみ適応があるため、眼科疾患にはオフラベルでのみ使用可能です。
Lytenavaは、配合または再包装されたベバシズマブ製品が抱える問題（一部の研究で示唆されている薬物濃度のばらつきなど）を回避できる、標準化されたベバシズマブ製剤としてOutlook社によって位置づけられています。
オフラベルで再包装されたベバシズマブは、欧州では最も頻繁に使用される第一選択の抗VEGF治療薬の一つであり、網膜疾患に対し年間約280万回の注射が行われ、米国でも年間270万回の注射が行われています。
Outlook社の最高経営責任者であるBob Jahr氏は、「この結果には非常に失望しているが、米国で硝子体内使用のために特別に処方、製造、包装された初のオンラベルのベバシズマブ製品の承認の可能性について、FDAと会談し、彼らの要件について追加の明確化を得るつもりだ」と述べました。
同氏はまた、「米国で製造された配合Avastinに代わる安全で効果的な代替品を患者に提供することに引き続きコミットしている」と付け加えています。
Outlook社は、Lytenavaの商業的発売を支援するためにCencoraとの戦略的提携を結んでいますが、現時点での製品の売上高は報告されていません。
本記事執筆時点でのNasdaqにおけるOutlook社の株価は54%下落して取引されています。
元記事：Outlook blindsided as FDA blocks wet AMD drug once again