enGene社の遺伝子治療薬Detalimogene Voraplasmid、NMIBC第2相試験で良好な結果
enGene社が開発する非ウイルス性遺伝子治療薬detalimogene voraplasmidが、非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC）を対象とした第2相試験で良好な結果を示し、来年の米国食品医薬品局（FDA）への申請に向けて準備が進められています。
LEGEND試験の主要結果
「LEGEND」試験では、標準的なBCG治療に反応しなかった、上皮内がん（CIS）を伴うNMIBC患者において、6ヶ月時点で62%の完全奏効（CR）率を達成しました。CISは膀胱内膜に限定された高悪性度の癌であり、疾患の再発および進行リスクが高い特徴があります。
- 3ヶ月時点のCR率: 56%
- 任意の時点でのCR率: 63%
これらの結果は一貫した効果を示しており、enGene社はdetalimogeneがこの種の膀胱がんに対する第一選択治療となる可能性を秘めていると考えています。
試験の変更点と患者登録
本研究の主要評価項目である「任意の時点でのCR」は、最近、米国泌尿器科学会（AUA）のガイドラインに合致するよう修正されました。また、試験の患者登録は当初の予想を上回る125人で完了しました。
既存の治療法と競合薬
detalimogeneがFDAに承認されれば、NMIBCに対する初の遺伝子治療薬とはなりません。既に以下の治療法が承認されています。
- Ferring Pharmaceuticals社: Adstiladrin (nadofaragene firedenovec) – 2022年承認
- ImmunityBio社: Anktiva (nogapendekin alfa inbakicep) – 2023年承認
- Johnson & Johnson社: Inlexzo (TAR-200) – 2024年9月承認、化学療法薬ゲムシタビンの膀胱内送達システム
- MSD社: PD-1阻害剤 Keytruda (pembrolizumab) – 手術 ineligibleなNMIBC患者に適用
Detalimogeneの差別化要因
enGene社は、detalimogeneの使いやすさと良好な安全性プロファイル（副作用による投与中断が1%未満）が市場での差別化要因となると考えています。同社の社長兼CEOであるRon Cooper氏は、「detalimogeneが承認されれば、その臨床プロファイルと差別化された使いやすさに基づき、大きな商業的機会があると引き続き確信している」と述べています。
元記事：Trial sets up filing for enGene bladder cancer gene therapy