肝臓死亡事故を受け、FDAがデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Elevidysにブラックボックス警告を追加

FDA、DMD遺伝子治療薬Elevidysに「Boxed Warning」を追加し適応を限定

FDAは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療薬delandistrogene moxeparvovec-rokl（Elevidys, Sarepta）に対し、治療後の致命的な肝損傷の報告を受けて「Boxed Warning」を追加し、その他の添付文書改訂を承認しました。

新たな改訂により、Elevidysの適応は4歳以上で歩行可能なDMD患者のみに限定され、非歩行患者への適応は削除されました。

「Boxed Warning」は、非歩行の小児DMD患者2名における致命的な急性肝不全の報告を受けて追加されました。両患者は投与後2ヶ月以内に肝酵素の上昇をきたし入院しています。

また、重篤ではあるが非致死的な急性肝損傷の症例も報告されており、これには腸虚血・壊死、腸間膜静脈血栓症、門脈圧亢進症といった合併症が見られました。

新たな安全性およびモニタリングに関する推奨事項

添付文書の改訂には、以下の内容が含まれます。

新たな医薬品ガイド、使用制限に関する記述、警告と注意事項、投与量、有害事象、患者カウンセリング情報の更新。

治療後には、少なくとも3ヶ月間の毎週の肝機能検査、1ヶ月間の毎週の心臓損傷検査が推奨されます。

皮膚や目の黄変などの症状が現れた場合には、直ちに医療提供者に連絡するよう患者に指示されます。

FDAは製造元に対し、重篤な肝損傷のリスクをさらに評価するための市販後観察研究（DMD患者200名を対象に、12ヶ月以上の追跡調査を含む）の実施を義務付けています。