FDA、BeOne MedicinesのSonrotoclaxを優先審査指定
米国食品医薬品局（FDA）は、BeOne MedicinesのBCL2阻害剤sonrotoclaxを再発または難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）に対する優先審査に指定しました。これにより、来年にも米国での承認決定が下される見込みです。
競合と市場戦略
現在、米国市場で唯一のBCL-2阻害剤はAbbVieのVenclexta (venetoclax)ですが、これはMCLの治療には承認されていません。SonrotoclaxはMCLに焦点を当てることで、直接的な競合なしに市場でのニッチを築く機会を得ています。BeOne Medicinesは、MCLに加え、非ホジキンリンパ腫（NHL）の他の形態、慢性リンパ性白血病（CLL）、急性骨髄性白血病（AML）、骨髄異形成症候群、ワルデンシュトレームマクログロブリン血症、多発性骨髄腫など、複数の血液がんを対象とした臨床試験も実施しており、適応症の拡大を目指しています。
臨床試験データと安全性プロファイル
FDAはSonrotoclaxに画期的な治療法指定（breakthrough designation）も付与しており、これは抗CD20抗体またはBTK阻害剤による治療歴が少なくとも1回あるMCL患者を対象としたBGB-11417-201試験のデータに基づいています。
来月のASH血液学会議では、BTK阻害剤治療歴のある患者125人を対象としたこの試験の全データが初めて発表される予定です。以前の発表では、主要評価項目である全奏効率（ORR）を達成したことが明らかにされています。
ASHの抄録によると、Sonrotoclax 320mgの用量で、評価可能な患者103人中、ORRは53.4%に達し、完全奏効（CR）は14.6%でした。奏効期間中央値（DoR）は15.8ヶ月、無増悪生存期間中央値（PFS）は6.5ヶ月でした。
しかし、この用量で治療を受けた患者の3分の1以上（37%）に重篤な治療関連有害事象が発生しており、最も一般的なのは肺炎でした。BeOne Medicinesは、治療は良好な忍容性を示し、リスクは管理可能であると述べています。
今後の展望
SonrotoclaxのMCLおよびCLLに対する販売承認申請は中国でも提出されており、EUおよびその他の国々でのMCLに対する申請も準備中です。BeOneのグローバルR&D責任者であるLai Wang氏は、「Sonrotoclaxは画期的な治療法指定から優先審査まで、短期間で目覚ましい速さで進展している」と述べ、データの強力さと再発・難治性MCL患者のニーズの緊急性を反映していると強調しています。