Bayer、アルポート症候群向け新規抗体薬の第2a相試験を開始
Bayerは、稀な遺伝性疾患であるアルポート症候群に対し、疾患修飾効果が期待される標的治療薬として抗体薬BAY 3401016の第2a相臨床試験を開始しました。アルポート症候群は、IV型コラーゲンの形成に関わる遺伝子変異によって引き起こされ、進行性の慢性腎臓病（CKD）、聴力損失、および視力に影響を及ぼす眼の異常を特徴とします。患者は若年で腎不全に至り、腎臓移植が必要となるケースも少なくありません。
現状の治療と課題
現在のアルポート症候群の治療法は、腎臓への負担を軽減し疾患の進行を遅らせることを目的としたACE阻害薬やアンジオテンシン受容体拮抗薬（ARB）が中心です。しかし、これらの薬剤を使用しても腎機能の低下は進行し、多くの患者が30代あるいはそれ以前に末期腎不全に陥っています。
Bayerの新規治療薬 BAY 3401016
Evotecとの提携から生まれたBayerの新規抗体薬BAY 3401016は、アルポート症候群における腎臓損傷の進行に関与すると考えられているSemaphorin 3A (Sema3A)と呼ばれるタンパク質を阻害するように設計されています。
ASSESS試験と名付けられた今回の第2a相試験では、BAY 3401016が腎疾患のマーカーである蛋白尿（尿中のタンパク質）を減少させ、腎機能の低下を遅らせる効果があるかどうかが検証されます。週1回の抗体投与を24週間行い、プラセボと比較。主要な有効性評価項目は、ベースラインからの尿中アルブミン・クレアチニン比（UACR）の変化です。
Bayerの心血管・腎臓・免疫分野のグローバル研究・早期開発責任者であるAndrea Haegebarth氏は、「ASSESS試験の開始は、治験薬BAY 3401016プログラムにとって重要なマイルストーンです」と述べ、患者コミュニティとの密接な連携を通じて、アルポート症候群患者が直面する課題への理解を深めていることを強調しました。
その他の開発動向
アルポート症候群の治療薬としては、Bayerのミネラルコルチコイド受容体（MR）拮抗薬Kerendia（フィネレノン）、NovartisのエンドセリンA受容体拮抗薬Vanrafia（アトラセンタン）、Eloxx Pharmaの遺伝子治療薬ELX-02などが過去に試験されています。
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