BridgeBio、アコンドロプラジア治療薬Infigratinibの第3相試験で有望なデータ発表
BridgeBioは、最も一般的な小人症であるアコンドロプラジア治療薬infigratinibの第3相試験（PROPEL 3）において、規制当局への承認申請の基礎となる可能性のあるデータが示されたと発表しました。
主要な試験結果
年間身長増加速度（AHV）の改善: 8歳未満のアコンドロプラジア児を対象とした試験で、経口投与のFGFR3阻害剤がプラセボと比較して年間約2cmのAHV改善を示しました。
身体比率の改善: 3歳から8歳のサブグループにおいて、身体比率の改善も確認されました。
安全性プロファイル
本薬剤は忍容性が良好でした。
軽度なリン酸値上昇が3例報告されたのみで、重篤な毒性や副作用による試験からの脱落はありませんでした。
承認申請計画と市場競争
BridgeBioは、infigratinibの米国および欧州での承認申請を今年後半に計画しています。承認されれば、2021年からアコンドロプラジア治療薬として市場に出ているBioMarinのVoxzogo（vosoritide）に対する経口代替薬となる可能性があります。
Voxzogoは毎日皮下注射で投与されますが、infigratinibは経口投与です。
Voxzogoの第3相試験におけるAHV改善はプラセボと比較して1.4cmから1.5cmでした。
- BioMarinはVoxzogoの2025年売上を9億ドル超、2026年には10億ドル突破と予測しています。
専門家のコメントと市場潜在力
PROPEL 3主任研究者のRavi Savarirayan氏は、「アコンドロプラジアは身長だけでなく、身体機能や自立にも影響を与える遺伝性疾患であり、infigratinibは直線的な身長以外の側面にも対処する変革的な可能性を秘めている」とコメントしました。アナリストは、FDAから画期的な治療薬指定を受けているinfigratinibのデータは、規制当局の審査と商業的潜在力にとって「最良のシナリオ」であると評価しています。
米国と欧州では約55,000人がアコンドロプラジアを患っており、そのうち10,000人が経口薬治療の対象となる小児・青年です。
今後の展開
BridgeBioは、アコンドロプラジア（小人症の約70%を占める）に加え、より軽度な形態のFGFR3関連小人症である低軟骨形成症（hypochondroplasia）でのinfigratinibの試験計画も加速させています。BioMarinも低軟骨形成症で第3相試験を進めており、特発性低身長症などでも初期段階の試験を行っています。