Rhythm Pharma、視床下部性肥満治療薬として米国で初の承認を獲得
Rhythm Pharmaは、視床下部性肥満（視床下部の損傷や機能不全による過度の体重増加を特徴とする希少疾患）の治療薬として、米国で初の承認を取得しました。
Imcivree (setmelanotide) の適応拡大
FDAは、Rhythm社のImcivree (setmelanotide) の適応を、4歳以上の後天性視床下部性肥満患者に拡大しました。これは、142名の被験者を対象としたTRANSCEND試験の結果に基づいています。同試験では、この薬剤が52週間の追跡期間で18%以上の体重減少を示しました。
Imcivreeは、2020年以降、POMC、PCSK1、LEPR欠損症、Bardet-Biedl症候群など、希少な遺伝性肥満の原因を持つ2歳以上の患者の体重管理薬として米国で承認されています。今回の新たな適応は、視床下部性肥満における過剰な体重の減少とその長期的な維持を目的としています。
患者への影響と市場拡大
希少脳腫瘍患者の擁護団体であるRaymond A. Wood Foundationのエグゼクティブディレクター兼創設者であるAmy Wood氏は、Imcivreeが「変革をもたらす可能性」があり、「長らく選択肢がなかった何千人もの患者に希望と道筋を提供する」と述べています。
この新たな適応により、Imcivreeの潜在的な患者数は大幅に拡大する可能性があります。昨年約1億9500万ドル（2024年の1億3000万ドルから増加）の売上を記録し、急速に成長しています。Rhythm Pharmaは、米国に約1万人の視床下部性肥満患者がおり、欧州にも同程度の数、日本には5,000人から8,000人の患者がいると推定しています。
視床下部性肥満の原因とRhythm Pharmaの戦略
この疾患は、腫瘍治療が偶発的に視床下部に損傷を与えることによって最も頻繁に発生しますが、外傷性脳損傷、脳卒中、炎症の結果として生じることもあります。
Rhythm社の社長兼最高経営責任者であるDavid Meeker氏は、「Imcivreeは、この疾患の根本的な生物学に対処する標的アプローチを提供し、これまで治療選択肢がなかった患者にとって満たされていない重要なニーズを満たす」と述べています。
Rhythm Pharmaは、食欲を制御する経路のシグナル伝達を阻害するメラノコルチン-4受容体（MC4R）経路疾患に特化しており、経口MCR4アゴニストであるbivamelagonも開発中で、今年後半に視床下部性肥満の第3相試験を開始する予定です。
この承認は、同社の別の遺伝性疾患を対象としたEMANATE試験が否定的な結果を出した後、Imcivreeにとって好材料となり、Rhythm社の株価は執筆時点で約10%上昇しました。
元記事：After setback, Rhythm gets good news on Imcivree from FDA