Servier、脆弱X症候群（FXS）治療薬KER-0193をライセンス取得し神経学パイプラインを強化
Servierは、英国のバイオテクノロジー企業Kaerus Bioscienceから、希少遺伝性疾患である脆弱X症候群（FXS）の治療薬「KER-0193」のライセンスを取得し、神経学分野のパイプラインを臨床試験段階へと進めました。フランスの製薬会社であるServierは、この権利取得に対し最大4億5,000万ドルを支払う予定です。
KER-0193：BKチャネルモジュレーターとしての可能性
KER-0193は、脳内のカリウムチャネルの一種であるBKチャネルの小分子モジュレーターであり、神経系全体のニューロンの興奮性を調節する役割を果たすと考えられています。この薬剤は、来年にも欧州および米国でフェーズ2試験を開始する予定です。
脆弱X症候群（FXS）の現状
FXSは、遺伝性の学習障害の最も一般的な原因であり、広範な認知および行動上の課題を引き起こします。男女ともに発症しますが、男児の方が女児よりも重症化する傾向があり、自閉症スペクトラム障害（ASD）の主要な単一遺伝子原因でもあります。現在、この疾患に対する承認された治療法は存在しません。
Kaerus Bioscienceによると、KER-0193は、FXSの症状（活動亢進、不安、感覚過敏、発作など）の原因となるニューロンの過興奮性につながるBKチャネルの異常な機能に対処します。最近完了したフェーズ1試験では、脳波（EEG）データに基づき概念実証（PoC）が示唆され、FXS患者で異常と読影される皮質領域の神経興奮性を抑制する能力が示されました。本薬剤は、FDAからオーファンドラッグおよび希少小児疾患薬の指定を受けており、FXS治療法開発を支援するFRAXA研究財団と密接に協力して開発が進められています。
Servierの神経学における戦略的拡大
Servierにとって、KER-0193の獲得は、現在2つの前臨床段階資産（神経発達障害のS230815および希少運動障害のS233107）で構成される神経学パイプラインに、臨床段階の候補を追加するものです。Servierは、早期発症型で遺伝性、神経発達、認知、または進行性神経障害を引き起こし、しばしば治療法がない疾患に焦点を当てた神経学パイプラインの構築を目指しています。ServierのR&D責任者であるClaude Bertrand氏は、これがServierにとって神経学分野初の買収であり、「2030年戦略における重要なマイルストーンであり、希少疾患に焦点を当てた主要な神経学フランチャイズを確立するという長期的なコミットメントを強化するものだ」と述べています。
KER-0193は、2016年にライフサイエンスベンチャーキャピタル専門のMedicxiによって、BKチャネルモジュレータープログラムを中心に設立されました。このプログラムは、発作、運動障害、発達遅延、認知問題が特徴の希少疾患群であるKCNMA1関連チャネル病の患者の治療にも潜在的な可能性を秘めています。