希少疾患治療薬タヴネオス、EMAが承認取り消しを勧告、アムジェンに圧力

Tavneos、EMAも承認取り消し勧告 – データ操作とGCP違反が主要因

Amgenが提供する希少疾患治療薬Tavneos（avacopan）について、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）が、米国食品医薬品局（FDA）に続き、その利益がリスクを上回らないとして承認取り消しを勧告しました。

CHMPは、重症の活動性多発血管炎性肉芽腫症（GPA）または顕微鏡的多発血管炎（MPA）の治療薬としてのTavneosの主要なADVOCATE試験をレビューしました。その結果、この試験が「GCP（医薬品の臨床試験の実施に関する基準）原則に違反して実施された」と結論付けました。

さらに、提出された試験データは「不正確で誤解を招くものであり、Tavneosの有効性を示すために信頼できない」と指摘。市販後データやADVOCATE試験の事後解析も、医薬品の利益を実証するには不十分であると判断されました。

FDAも同様に、ADVOCATE試験におけるデータ操作の懸念と潜在的な肝臓損傷リスクを理由に、Amgenに対し米国市場からの自主的な撤退を求めていましたが、Amgenが拒否したため、承認取り消し手続きを開始しています。

欧州委員会がCHMPの勧告を承認すれば、TavneosはEUでの承認を失うことになります。欧州でのライセンスを持つCSL Viforは、EMAの管轄下にある市場でのTavneosの新規患者導入を直ちに停止しました。

このニュースは、GPAおよびMPA患者にとって大きな失望となるでしょう。Tavneosは、長期投与で深刻な副作用を伴う従来の治療法（リツキシマブとコルチコステロイド併用）に代わる選択肢として期待されていました。

Tavneosの2023年の世界売上は4億5900万ドルで、AmgenとCSL Viforにとって重要な成長製品でした。