Replimune社のRP1、FDA諮問委員会が支持
Replimune社が開発する進行性黒色腫に対する免疫療法薬RP1 (vusolimogene oderparepvec) が、FDA（米国食品医薬品局）の諮問委員会で支持されました。この承認は、その臨床試験デザインに関する議論があったにもかかわらず行われました。
諮問委員会の投票結果と背景
Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee (CTGTAC) は、抗PD-1治療後に進行した進行性黒色腫患者を対象とした、ブリストルマイヤーズスクイブ社のPD-1阻害剤Opdivo (ニボルマブ) との併用療法としてのRP1（ヘルペスウイルスベースの治療法）を、10対3で支持しました。RP1は過去2年間でFDAに2度却下されており、この肯定的な投票結果を受けてReplimune社の株価は時間外取引で2倍以上に急騰しました。
FDAの懸念と委員会の判断
FDAの審査担当者は、承認申請の根拠となった第1/2相単群IGNYTE試験のデザインに欠陥があり、薬の有効性が誇張されている可能性や、生存データを含む一部の所見が解釈不能であると懸念を表明していました。
しかし、諮問委員会の多くの委員は、データにおける有効性シグナルと、PD-1治療抵抗性の黒色腫における新たな治療選択肢への差し迫った必要性を考慮し、データの評価において柔軟性が必要であると結論付けました。
既存治療との比較と有効性データ
ある委員は、現在の治療選択肢であるIovance社のT細胞ベースのAmtagvi (lifileucel) が、RP1とは異なり、新しい免疫細胞を受け入れるために過酷なリンパ球除去レジメンに耐える体力が必要であるため、使用が困難であると指摘しました。
IGNYTE試験では、抗PD-1ベースのレジメンで進行が確認された患者において、RP1とニボルマブの併用療法が34%の奏効率を示し、奏効期間の中央値は24.8ヶ月、15%の患者が完全寛解に至りました。また、生存解析では、全生存期間（OS）の中央値が32.9ヶ月で、約半数（47.8%）が3年後も生存していることが示されました。
今後の展望
投票では、有効性結果が「評価可能で臨床的に意味がある」と結論付けられ、現在進行中の確認試験IGNYTE-3の結果を待つ間、迅速承認への道が開かれると見られています。FDAは8月2日までに生物学的製剤承認申請（BLA）に関する最終判断を下す予定です。Replimune社の最高経営責任者であるSushil Patel氏は、この結果を「抗PD-1治療後に進行した進行性黒色腫患者にとって重要な一歩」と述べ、FDAとの連携を継続する意向を示しています。
元記事：Adcomm backs Replimune melanoma drug, despite data concern