Jazz Pharma、希少てんかん治療薬開発のActio Biosciencesを買収
Jazz Pharmaceuticalsは、希少疾病てんかん治療薬の開発企業であるActio Biosciencesを、前払い金8億2,000万ドルで買収することに合意しました。さらに、開発中の薬剤が承認され売上目標を達成した場合、最大5億ドルの追加ボーナスがActioの投資家に支払われる可能性があります。
主力開発薬剤「ABS-1230」について
Actio Biosciencesが開発している主力薬剤は、小分子KCNT1イオンチャネル阻害剤「ABS-1230」です。この薬剤は現在、フェーズ1b/2a試験（KYRON試験）が進行中であり、KCNT1陽性てんかんの患者を対象としています。
KCNT1陽性てんかんの現状
KCNT1陽性てんかんは、稀で重篤な発達性てんかん性脳症（DEE）の一種で、米国では約2,500人が罹患していると推定されています。多くの場合、乳幼児期に発症し、1日に数十回から数百回もの重度の発作を伴い、正常な発達を著しく阻害し、成人期前に死に至ることもあります。また、約5分の1の患者では成人期に発症し、睡眠障害や重度の認知・精神合併症を引き起こします。現在、このタイプのてんかんに対する承認された治療法は存在しません。
Jazz Pharmaの戦略的拡大
Jazz Pharmaは、カンナビジオールベースの薬剤「Epidiolex/Epidyolex」の開発を通じててんかんカテゴリーで実績があり、昨年は10億ドル以上の売上を記録しています。今回のActio買収とABS-1230の獲得は、「希少で重症なてんかんにおけるリーダーシップを深める」戦略的な拡大であると、最高経営責任者（CEO）のRenee Gala氏は述べています。
治験の進捗と今後の見通し
ABS-1230は、フェーズ1a安全性試験を完了しており、重篤な有害事象はなく良好な忍容性を示しました。KYRON試験は5月に開始され、初期データは来年または2028年初頭に発表される予定です。また、今年初めにはFDAの希少疾病エビデンス原則（RDEP）プロセスに受理されており、超希少な遺伝性疾患に対する治療法の開発促進が期待されています。
その他の買収詳細
買収の一環として、Actioは取引完了前に、希少神経疾患に焦点を当てた他のプログラム（シャルコー・マリー・トゥース病治療薬など）を扱う新会社をスピンアウトする予定です。Jazz Pharmaはこの新会社に少数株を保有します。今回の買収は今年第4四半期に完了する見込みです。Jazz Pharmaにとって、昨年Chimerixを9億3,500万ドルで、2021年にはEpidiolex開発元のGW Pharmaを72億ドルで買収したのに続く、ここ数年で3度目の大型買収となります。