Insmed、NCFB治療薬Brinsupriのリアルワールド研究「BEST-BE」を開始
Insmedは、慢性肺疾患である非嚢胞性線維症気管支拡張症（NCFB）患者を代表する団体「Bronchiectasis and NTM Association」と協力し、米国で承認されたばかりの治療薬Brinsupri（brensocatib）に関する大規模なリアルワールド研究を開始します。
非嚢胞性線維症気管支拡張症（NCFB）とは
NCFBは、気道の壁が炎症と感染のサイクルにより肥厚・損傷し、症状の急激な悪化である増悪を繰り返す衰弱性の高い疾患です。米国では34万〜52.2万人の成人が治療を受けています。
Brinsupri（brensocatib）について
DPP1阻害剤であり、1日1回経口投与される。
昨年、FDAによってNCFB治療薬として初めて承認され、12歳以上の患者に使用可能。
作用機序は、好中球の機能不全に関連する炎症を抑制すると考えられている。
主要なASPEN試験では、プラセボと比較して年間の増悪回数を約20%削減し、初回増悪までの期間を延長、52週間の追跡期間で増悪のない患者の割合を増加させた。
「BEST-BE」研究の概要
この観察研究「BEST-BE」は、Brinsupriを服用するNCFBの成人患者が2年間でどのくらいの頻度で増悪を経験するかを測定します。
目的: 広範な患者集団（非結核性抗酸菌（NTM）肺感染症併発者、免疫不全者を含む）における増悪率、健康関連QOL、有害事象の発生率と頻度を評価。
革新技術の活用: CRISPRベースのMycobacterium avium complex（MAC）検出、AI支援CTスキャン分析、喀痰レオロジー評価など。
規模: 米国13州で約1,000人のNCFB患者を登録。
付加価値: 将来の肺疾患研究を支援するためのバイオバンク設立にも貢献。
Bronchiectasis and NTM Associationの最高研究責任者であるCharley Daley氏は、「この研究は、多様な患者集団におけるbrensocatibの長期的な有効性・安全性プロファイル、および実世界での疾患進行への影響を追跡するものです」と述べ、この追加のエビデンスが臨床実践をさらに形成し、医師が情報に基づいた治療決定を下すのに役立つだろうと強調しました。