Ionis、遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬「Dawnzera」でFDA承認を獲得
Ionisは、RNAベースの遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬「Dawnzera（ドニダロルセン）」について、米国食品医薬品局（FDA）の承認を獲得しました。この薬剤は、患者が4週または8週ごとに自己投与可能です。
製品の概要と特徴
作用機序: 血漿プレカリクレイン（PKK）を標的とし、HAE発作に関連する炎症性メディエーターの活性化を阻害するファーストインクラスの薬剤です。
投与間隔: 新しいHAE発作予防薬の中で最長の投与間隔を提供します。
競合薬: CSLのFactor XIIa阻害剤Andembry（月1回投与）、武田薬品のカリクレイン阻害剤Takhzyro（2週に1回投与）。
発売と価格:
米国で近日中に発売予定。
定価は1回投与あたり57,462ドル。
米国では約7,000人のHAE患者がおり、約4分の3が予防的治療を必要としています。
Ionisの事業戦略における位置づけ
Dawnzeraは、Ionisにとって過去9ヶ月で2番目の非提携製品の発売であり、2026年末までに市場投入を計画している4つの独立製品の1つです。Ionisは、自社商業事業を構築し、提携への依存度を減らすことで、「数十億ドル規模の販売機会」を見込んでいます。他のパイプラインには、重度高トリグリセリド血症（sHTG）向けのオレザルセン、アレクサンダー病（AxD）向けのジルガネルセンがあります。
臨床試験結果と市場予測
承認の根拠: プラセボ対照OASIS-HAE試験の結果に基づいています。
有効性: 月1回投与で24週間にわたり月間HAE発作率を81%減少させ、8週ごとの投与でも同様の有効性が示されました。
市場予測: TD CowenのアナリストYaron Werber氏は、Dawnzeraの年間売上高が2032年までに5億ドルを超える可能性があると予測しており、既存治療で効果が出ていない患者からの切り替え需要を指摘しています。
- CEOコメント: IonisのCEOであるBrett Monia氏は、「Dawnzeraは、治療選択肢の改善を必要とするHAE患者にとって重要な進歩」であり、「強力で持続的な有効性、便利な投与、利用可能な最長の投与オプションにより、多くのHAE患者にとって選択肢となる予防治療薬になると信じている」と述べています。
元記事：Ionis brings long-acting treatment option to HAE patients