米国バイオテック2社、稀少疾患治療薬のP3試験で挫折
米国のバイオテック企業であるAcadia PharmaとHarmony Biosciencesは、それぞれプラダー・ウィリ症候群（PWS）と脆弱X症候群の稀少疾患治療薬の第3相（P3）臨床試験で挫折を経験しました。少なくとも一方のプログラムは開発中止となります。
Acadia Pharma：プラダー・ウィリ症候群治療薬「ACP-101」の開発中止
Acadiaの失望は、PWS患者の過食（ハイパーファージア）を軽減する効果を検証したCOMPASS PWS試験に由来します。
この試験では、経鼻カルベトシン（ACP-101）がプラセボと比較して、どの評価項目においても改善を示しませんでした。
サンディエゴを拠点とする同社は、危険な体重増加につながる激しい食欲を特徴とする稀少遺伝性疾患であるPWSにおけるACP-101の開発を中止すると発表し、「これらの結果に、特にプラダー・ウィリ症候群の患者、その家族、そしてコミュニティ全体に対して失望している」と述べました。
カルベトシンの開発中止により、PWSの治療選択肢は当面の間、一つしか残らないことになります。今年3月には、Soleno Therapeutics社のVykat XR（ジアゾキシドコリン）が4歳以上のPWS患者に対する初のFDA承認治療薬となりました。
Vykat XRもP3試験でハイパーファージアの主要評価項目を達成できませんでしたが、攻撃的・破壊的行動、体脂肪量、その他の代謝パラメータといった副次評価項目で肯定的な効果が認められ、規制当局の承認につながりました。
AcadiaのCEOであるCatherine Owen Adams氏は、承認済みの2製品（パーキンソン病精神病治療薬Nuplazidとレット症候群治療薬Daybue）が今年合計で10億ドル以上の収益を上げると予想しており、今回のプログラム失敗を乗り越えられるだろうと語っています。
Harmony Biosciences：脆弱X症候群治療薬「ZYN002」のP3試験失敗
フィラデルフィアを拠点とするHarmonyも、ナルコレプシー治療薬Wakix（ピトリサント）が市場で健全な収益を上げていることで安心感を得ていますが、RECONNECT試験における合成カンナビジオール（CBD）ゲル候補ZYN002の失敗は、同社だけでなく患者とその家族にとっても大きな失望です。
脆弱X症候群は、FDA承認の治療法がない神経精神疾患であり、遺伝性知的障害と自閉症スペクトラム障害（ASD）の主要な原因です。
2年前、HarmonyはZYN002の開発元であるZynerbaを現金6,000万ドルで買収し、もしZYN002が市場に到達し販売目標を達成すれば、さらに1億4,000万ドルを支払う契約でした。
残念ながら、ZYN002はRECONNECT試験で主要評価項目である社会的行動の改善を達成できませんでした。同社はその原因を、マッチしたプラセボ群で予想外に高い反応が見られたためとしています。
- Harmonyは、プログラムの将来について決定を下す前にデータをさらに検討する必要があるとし、CEOのJeffrey Dayno氏は、同社には「複数の第3相プログラムを含む、後期段階で触媒に富んだパイプライン」があり、ナルコレプシーおよび特発性過眠症におけるピトリサントの新高用量製剤のデータ開示が今年末までに予定されていると述べました。
—