Myqorzo (aficamten)のACACIA-HCM試験、非閉塞性肥大型心筋症(HCM)治療の新たな地平を開く
Cytokinetics社は、心筋ミオシン阻害剤Myqorzo（aficamten）のACACIA-HCM試験から待望のデータを発表しました。この結果は、Myqorzoが閉塞性肥大型心筋症（HCM）に加えて、非閉塞性HCMという新たな領域に進出し、対象市場を倍増させる可能性を示唆しています。
競合薬に対する優位性
競合薬であるBristol Myers Squibb社のCamzyos（mavacamten）は、ODYSSEY-HCM試験において非閉塞性HCMに対する有意な改善を示せなかったため、Cytokinetics社にとってMyqorzoの今回の成果は極めて重要です。
ACACIA-HCM試験の主要な成果
ESC会議で発表され、同時にNew England Journal of Medicine (NEJM)に掲載されたACACIA-HCMの結果は以下の通りです。
- KCCQ-CSS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score) の改善:
- 36週後にはプラセボと比較して3ポイントの改善を達成。
- 72週後には7ポイントの改善に上昇。これは、息切れ、胸痛、疲労などの症状、および身体能力において、中程度から大規模で臨床的に意義のある改善を意味します。
- ピーク酸素摂取量 (pVO2) の改善:
- 同一時点（72週後）で、Myqorzo群は対照群と比較して統計的に有意な0.67 mL/kg/minの改善を示しました。これは、実際の機能改善が認められる閾値である0.35 mL/kg/minを大きく上回るものです。
臨床的意義と市場への影響
Cytokinetics社の最高医学責任者であるStephen Heitner氏は、ACACIA-HCMが「非閉塞性HCMにおける史上初の肯定的な臨床試験」であると述べ、その結果が「統計的に堅牢で、事前に規定されたサブグループや他の副次評価項目全体で一貫しており、これらの患者にとって臨床的に大きな影響を与える」と評価しました。
この結果により、Cytokinetics社は非閉塞性HCMに対する初の治療薬を市場に投入する優位な立場に立ち、対象患者数を倍増させる可能性があります。Myqorzoは1月に米国で発売され、欧州と中国でも承認されており、最初の四半期で約2500万ドルの売上を記録しています。アナリストは、両形態のHCMでの承認により、Myqorzoが年間ピーク売上約40億ドルに達し、競合薬Camzyosを容易に追い越すと予測しています。
元記事：ESC26: Cytokinetics' big data reveal for Myqorzo impresses