FDAがアレキサンダー病治療薬「Zanvastro」を承認
Ionis社のアンチセンス療法薬Zanvastro（ジルガネルセン）が、稀少かつ破壊的な神経疾患であるアレキサンダー病（AxD）の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）によって承認されました。これにより、アレキサンダー病の患者に新たな希望がもたらされます。
疾患特異的治療薬としてのZanvastro
Zanvastroは、米国で成人および小児のアレキサンダー病患者を対象とした幅広い適応で承認され、この疾患に特異的に適応される初の治療薬となります。米国では数百人しか罹患していないと考えられているものの、診断されていない患者もいる可能性があります。
アレキサンダー病（AxD）とは
アレキサンダー病は、GFAPを生成する遺伝子の変異によって引き起こされます。これにより、特定の脳細胞でGFAPタンパク質が過剰に蓄積し、ニューロンやそれらを囲むミエリン鞘が損傷を受けます。その結果、痙攣、発達遅延、歩行困難、筋力低下などの重篤かつ生命を脅かす症状が現れます。最近のUK Biobankのデータに基づいた研究では、GFAP遺伝子変異の頻度がこれまで考えられていたよりも約200倍高い可能性が示唆されています。
Zanvastroの作用機序と臨床効果
これまでアレキサンダー病の治療は主に症状管理に限られていましたが、Zanvastroは疾患の根本的なメカニズムに対処できる選択肢となります。Zanvastroは、3ヶ月ごとに脳脊髄液（CSF）に投与され、GFAPの産生を抑制することが示されています。
49人の患者を対象とした重要な臨床試験では、Zanvastroが投与された患者は、60週間の追跡期間で歩行速度やその他の運動能力を含む臨床指標の改善を示した一方、未治療の対照群では症状が悪化しました。
患者コミュニティからの期待
End Alexander Disease擁護団体の代表であるエミリー・ペティ氏は、「アレキサンダー病の幼い息子を持つ母親として、この病気が個人とその家族に与える深い影響を目の当たりにしてきました」と述べ、Zanvastroの承認は「『この病気をどう管理するか』から『どう治療できるか』へと会話を変えるもの」と強調しています。
Ionis Pharmaceuticalsの戦略と今後の展望
ジルガネルセンは、Ionisが米国での商業的プレゼンスを構築するために自社販売を計画している4つの製品の1つであり、脂質異常症治療薬Tryngolzaに次いでFDAに承認された2番目の製品です。同社はこれまで製品販売をパートナーに依存していました。
今年6月、Ionisはジルガネルセンの米国以外の全地域におけるライセンスをイタリアのRecordati社に供与しました。Recordati社は来年、欧州での承認申請を計画していると述べています。米国での価格設定はまだ発表されていませんが、アナリストはZanvastroの全世界でのピーク売上高が2億9500万ドルに達する可能性があると予測しています。この承認により、Ionisは小児疾患優先審査バウチャー（PRV）も獲得し、売却されれば1億ドルから2億ドルの価値があるとされています。
元記事：Ionis claims first approval for Alexander disease therapy