Pharvaris、遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬の第3相試験で画期的な成果を発表
スイスのバイオテクノロジー企業Pharvarisは、遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬であるdeucrictibantの徐放性製剤の第3相CHAPTER-3試験において、良好なデータが報告されたことを発表しました。この結果を受け、同社は来年にも販売承認申請を行う準備を進めています。
主要な試験結果
月間HAE発作の83%減少：プラセボと比較して、予測不能で衰弱性の痛みを伴う腫脹発作の月間発生率が大幅に減少しました。
HAE全3タイプでの有効性：本試験は、HAEタイプ1（C1阻害剤欠損）、HAEタイプ2（機能不全C1阻害剤）、および正常C1阻害剤を伴うHAE（旧タイプ3）の全3タイプ全てにおいて予防効果を示した初の第3相試験です。
HAEタイプ1およびタイプ2の被験者においては、月間発作が87%減少しました。
ベースラインからの発作率の減少、発作のない参加者の割合など、すべての副次評価項目も達成されました。
HAE治療におけるdeucrictibantの潜在的価値
deucrictibantは、ブラジキニンB2受容体拮抗薬であり、その有効性、忍容性、および経口投与という利便性から、HAEの臨床実践において「潜在的に重要な追加」となる可能性が指摘されています。現在、FDA承認済みの経口HAE治療薬は、BioCrystのOrladeyoとKalVista PharmaのEkterlyのみです。
その他の開発状況
Pharvarisは、HAE発作のオンデマンド治療を目的としたdeucrictibantの別の経口製剤も開発しており、こちらはRAPIDe-3試験で有効性が示され、今年6月に米国FDAに申請済みで、来年4月に承認決定が予定されています。アナリストは、両製剤が承認されれば、deucrictibantのピーク時売上高が10億ドルから20億ドルに達する可能性があると示唆しています。
同社は現在、HAE予防のためのdeucrictibant XRのオープンラベル長期延長試験であるCHAPTER-4、および後天性血管性浮腫の予防における可能性を探る第3相CREAATE試験も実施しています。
元記事：Pharvaris plans filings for HAE drug after pivotal trial win