ジストロフィー型表皮水疱症（DEB）治療薬VyjuvekのFDA承認ラベル更新
FDAは、ジストロフィー型表皮水疱症（DEB）に対する局所遺伝子治療薬ベレマゲネ・ゲパーパベック-svdt（B-VEC）（商品名：Vyjuvek）の承認ラベルを更新しました。これにより、適応年齢が生後6ヶ月以上から新生児を含む形に拡大され、治療の利便性が向上します。
主な変更点と利便性の向上
新生児への適応拡大: DEBは出生時から症状が現れる遺伝性疾患であり、今回の更新により、診断された子供たちは出生時からVyjuvekを使用できるようになります。
自宅での治療が可能に: 以前は医療従事者によって医療施設または患者宅で投与されていましたが、今後はDEB患者およびその介護者が自宅で自身で治療薬を塗布できるようになります。
ドレッシング材除去の柔軟化: ドレッシング材の除去タイミングは、以前の「24時間後」という規定から、「次のドレッシング交換時」に変更されました。これにより、Vyjuvekが既存の創傷ケア手順にさらに統合されやすくなります。
水疱下への治療: 更新された適用情報により、水疱を排出した後、水疱の下の創傷にも治療できるようになりました。
承認の背景
この更新は、B-VECで治療された患者を対象としたオープンラベル延長試験のデータに基づいています。この試験では、最長112週間にわたり高い患者満足度と継続的な治療反応が報告され、新たな安全性シグナルは確認されませんでした。
Vyjuvekは、DEB患者で欠損しているCOL7A1遺伝子の正常なコピーを創傷に送達するよう設計された遺伝子改変ヘルペスウイルスです。2023年にDEBに対する初のFDA承認遺伝子治療薬として承認され、現在、米国、欧州、日本で承認されています。