uniQure社の遺伝子治療薬AMT-130、ハンチントン病臨床試験で主要目標達成
画期的な結果と期待
- uniQure社が開発した遺伝子治療薬「AMT-130」が、ハンチントン病の第1/2相臨床試験において主要目標を達成したと発表。
- 単回投与後3年で疾患進行を統計的に有意に75%遅延させるという画期的な結果を示した。
- この成果は、壊滅的な神経変性疾患であるハンチントン病に対する初の治療法となる可能性を秘めている。
- 英国ハンチントン病協会（Huntington’s Disease Association）のキャス・スタンレーCEOは、これを「重要なブレークスルー」と称賛し、患者コミュニティに大きな希望をもたらすと述べた。
AMT-130の作用機序と投与方法
- AMT-130は、12時間以上かかる外科手術により、脳に直接注射される単回投与の遺伝子治療薬。
- アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いて、ハンチンチン遺伝子の変異をオフにし、神経を攻撃する毒性タンパク質の産生を防ぐマイクロRNAを運ぶ。
試験データと今後の承認プロセス
- 今回の3年間のデータは、昨年報告された2年間のデータで示された疾患進行抑制効果を裏付けるものとなった。
- 主要評価項目に加え、副次評価項目である全機能評価尺度（TFC）による疾患進行の統計的有意な遅延も36ヶ月時点で達成。
- 神経変性のバイオマーカーである脳脊髄液中の神経フィラメント軽鎖タンパク質（NfL）の有意な減少も確認された。
- uniQure社は、来年米国でのAMT-130の承認申請を準備しており、その後EUおよび英国でも申請を行う予定。
- 米国ではすでに画期的新薬指定と再生医療先行治療指定を受けており、迅速な規制プロセスが期待される。
専門家の評価と市場への影響
- UCLハンチントン病センターのサラ・タブリージ教授は、このデータを「これまでの分野で最も説得力のあるデータ」と評価し、疾患修飾効果の可能性を強調した。
- uniQure社の株価は、2年データの発表時に75%急騰した後、今回さらに160%近く上昇した。
- UCL病院NHSトラストのエド・ワイルド教授は、「これはハンチントン病に影響を受ける家族にとって新時代の幕開けに他ならない」とコメントした。
他の治療薬の動向
- 今年初めには、PTCセラピューティクスとノバルティスの経口薬「PTC518（votoplam）」も臨床試験で目標を達成しており、別の有望な治療選択肢として注目されている。
元記事：Joy as uniQure Huntington's therapy clears pivotal trial