FDAは、成人および1歳以上の小児の代替治療選択肢がない再発または難治性急性骨髄性白血病（R/R AML）のうち、感受性のあるNPM1変異を有する患者に対し、revumenib（Revuforj, Syndax Pharmaceuticals）の承認を行いました。
これは、経口メニン阻害剤であるrevumenibにとって2番目の適応症となります。最初の承認は2024年11月、KMT2A遺伝子転座を有するR/R急性白血病の成人および小児患者向けでした。Syndax社は、revumenibがNPM1変異R/R AMLとKMT2A転座R/R急性白血病の両方で承認された最初で唯一の薬剤であると発表しています。
メニン阻害剤は、メニンの異常な活性をブロックすることで、正常な細胞分化を回復させ、白血病細胞の増殖を抑制します。
承認の根拠
revumenibの新たな適応症の承認は、単群試験であるAUGMENT-101試験における84人のNPM1変異患者のデータに基づいています。
- 完全寛解または部分的血液学的回復を伴う完全寛解率は23.1%でした。
- 寛解期間の中央値は4.7ヶ月でした。
- 輸血依存性があった患者46人のうち、8人（17%）が56日間の期間中に輸血非依存となりました。
ガイドラインと安全性
revumenibは、NPM1変異R/R AMLおよびKMT2A再構成AML・急性リンパ性白血病のNCCN治療ガイドラインにカテゴリー2Aの治療推奨として追加されました。
ラベリングには、分化症候群やQTc間隔延長を含む多数の副作用が警告されています。推奨用量は、体重および強力なCYP3A4阻害剤の併用によって異なります。例えば、体重40kg以上で強力なCYP3A4阻害剤を服用している患者の場合、用量は160mgを1日2回です。
費用
drugs.comによると、160mg錠30錠の費用は20,023.15ドルです。