米国、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Elevidysの使用を制限し、警告を強化
米国は金曜日、筋消耗性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬に対し、最も深刻な警告ラベルを追加し、その承認された使用を制限すると発表しました。
食品医薬品局（FDA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの進行を遅らせることを目的とした輸液治療薬Elevidysの承認された使用を狭める決定が、治療を受けた青年患者2名が急性肝不全で死亡したことを受けて行われたと述べました。
これらの死亡した患者は治療開始時にすでに歩行不能でした。今後、この処方は歩行可能で4歳以上の患者に限定されます。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、心臓を含む筋肉の変性を引き起こす稀で致死的な疾患です。この壊滅的な病状の患者のほとんどは男の子で、平均寿命は28歳です。
夏には、この治療法の開発元である米国を拠点とするバイオ医薬品大手Sareptaが、非歩行患者への治療薬の配布を一時停止しました。FDAは7月に治験を中止し、安全性レビューを発表し、SareptaにElevidysの全出荷を停止するよう要請しました。同社は、歩行可能な患者への治療薬の提供は継続すると述べました。
また7月には、欧州の医薬品評価委員会（Committee for Medicinal Products for Human Use）が、データが運動能力に対する治療効果を十分に示せていないとして、Elevidysの販売承認に反対を推奨しました。
業界誌によると、この治療法の承認を巡る議論は、親や患者支援団体がこの病気の苦痛を和らげる選択肢を必死に求めている中で、FDA内部でも緊張を引き起こしていました。新しいラベリングでは、治療開始後最初の3ヶ月間は毎週の肝機能モニタリングを含む予防措置が推奨されます。
元記事：US narrows use of muscle-wasting therapy after teen deaths