EUにおける画期的な医薬品承認勧告：1型糖尿病新薬と希少疾患遺伝子治療
1型糖尿病（T1D）治療薬「Teizeild」がEUで承認勧告
世界糖尿病デーに、サノフィの画期的な新薬Teizeild（teplizumab）が、EUで1型糖尿病（T1D）の進行を遅らせるための承認勧告を受けました。これは、このクラスで初の薬剤となります。
対象患者: EMAのヒト用医薬品委員会（CHMP）は、8歳以上のステージ2 T1D患者におけるステージ3への進行遅延を目的として、抗CD3抗体であるTeizeildの使用を推奨しました。
ステージ1: 免疫系がインスリン産生細胞を攻撃し始める段階。
ステージ2: 血糖値が異常になり始めるが、患者に症状はない段階。
ステージ3: 過度の喉の渇き、頻尿、体重減少、倦怠感などの臨床症状が現れる段階。
背景と市場性: サノフィは2023年にProvention Bioを29億ドルで買収し、Teizeildを獲得しました。米国ではFDAがTzieldのブランド名で既に承認しており、売上は着実に増加しています。アナリストは、将来的には年間10億ドル規模のブランドとなる可能性を示唆しています。
作用機序と効果: Teplizumabは、患者自身の膵臓ベータ細胞の自己破壊のペースを遅らせることにより、疾患の進行を遅らせます。TN-10研究では、プラセボと比較してステージ3 T1Dの発症を中央値で約2年遅延させ、ステージ2 T1Dに留まる患者の割合が2倍（57% vs 28%）であることが示されました。
投与方法: 14日間連続で毎日静脈内注入により投与されます。
意義: EUで承認されれば、Teizeildは域内におけるT1Dに対する初の疾患修飾療法となります。EUでは推定220万人がこのタイプの糖尿病を抱えています。
ウィスコット・アルドリッチ症候群（WAS）遺伝子治療薬「Waskyra」も承認勧告
また、EUで初となるウィスコット・アルドリッチ症候群（WAS）に対する遺伝子治療薬、Fondazione Telethon ETSのWaskyra（etuvetidigene autotemcel）もCHMPの承認を支持されました。
対象疾患: WASは、出血と免疫抑制を引き起こす稀な遺伝性疾患で、主に男児に影響し、発生率は男児出生25万人に1人と推定されています。
作用機序: Waskyraは、患者の血液から採取した幹細胞を改変し、疾患で変異しているWAS遺伝子の機能的なコピーを作成する1回限りの治療法です。米国でも規制当局の審査を受けています。
その他の承認勧告
CHMPの11月の会議では、以下の新規治療薬も推奨されました。
大塚製薬/Ionisの血漿プレカリクレイン（PPK）阻害剤Dawnzera（donidalorsen）：遺伝性血管性浮腫の再発性発作の定期的な予防用。
イーライリリーの経口選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）Inluriyo（imlunestrant）：ESR1遺伝子に特定の変異を持つ局所進行性または転移性乳がん用。